Wednesday biotopic : gene editing

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Biotopic Wednesday: gene editing

일본 오사카 대학, 체내 유전자 편집으로 비만 및 당뇨 개선 연구 성공
오사카 대학 연구팀은 단회 체내 유전자 편집을 통해 쥐의 간에서 GLP-1 수용체 작용제인 Exendin-4를 지속적으로 분비하도록 유도하는 데 성공하였습니다. 이 방법은 지방 섭취 감소, 체중 증가 억제, 혈당 조절 개선 및 인슐린 감수성 향상을 가져왔으며, 부작용은 발견되지 않았습니다. 기존 치료제들이 주사 투여를 반복해야 하는 한계를 극복할 수 있는 장기 치료법으로 기대됩니다. 연구는 지질 나노입자(LNP)를 이용해 CRISPR-Cas9과 가이드 RNA, Exendin-4 유전자를 간세포의 Albumin 유전자 좌위에 삽입하는 HITI 전략을 사용하였습니다. (2025년 7월) 출처

캘리포니아 대학교 산타크루즈, CRISPR 가이드 RNA 설계 소프트웨어 ‘CRISPRware’ 개발
캘리포니아 대학교 산타크루즈의 박사과정 학생 Eric Malekos가 개발한 CRISPRware는 생명과학 연구자들이 복잡한 생물정보학 지식 없이도 다양한 유기체의 유전체 내에서 최적의 가이드 RNA를 설계할 수 있도록 지원하는 소프트웨어입니다. UCSC 유전체 브라우저에 통합되어 접근성이 높으며, 기존 도구들이 잘 지원하지 않는 미지의 유전자 영역도 타겟팅 가능합니다. 이 도구는 인간, 쥐, 생쥐, 제브라피시, 초파리, 선충 등 6개 모델 생물의 전 유전체를 대상으로 검증되었습니다. (2025년 7월) 출처

채널 주커버그 이니셔티브(CZI)와 혁신 유전체 연구소(IGI), 소아 맞춤형 CRISPR 치료센터 설립
CZI와 혁신 유전체 연구소(IGI)는 희귀 소아 유전 질환 치료를 위한 맞춤형 CRISPR 유전자 편집 치료법 개발을 가속화하기 위해 ‘소아 CRISPR 치료센터’를 설립하였습니다. 이 센터는 UC 버클리와 UCSF 간의 연구 및 임상 치료를 연계하며, 희귀 대사 질환 및 면역 결핍 질환을 가진 어린이 8명을 대상으로 맞춤형 치료를 제공하는 것을 목표로 합니다. 이 센터는 ‘Baby KJ’ 사례와 같이 개인 맞춤형 CRISPR 치료의 임상적 성공을 기반으로 하며, 2천만 달러의 CZI 지원금을 받았습니다. (2025년 7월 8일) 출처

아이오와 주립대학, 식물 유전자 편집용 저비용 ‘유전자 건’ 장비 혁신
아이오와 주립대학의 공학자 및 식물 과학자들이 협력하여 기존 유전자 건의 DNA 전달 효율을 최대 22배 향상시키는 저비용 업그레이드 장비를 개발하였습니다. 이 혁신은 식물 유전자 편집 연구 및 농업 생명공학 발전에 기여하며, 고온 내성 작물 개발, 영양 개선, 재생 에너지 지원 등 다양한 분야에 응용될 전망입니다. (2025년 7월 1일) 출처

CRISPR 기반 시토신 염기 편집기의 정밀도 향상, ‘진화된 인식 부위’ 개발
시카고 대학교 연구팀은 E. coli tRNA 아데노신 디아미나제(TadA)를 진화시켜 시토신에 특이적인 염기 편집기 변종을 개발하였습니다. 이 편집기들은 특정 염기 서열 문맥에서만 작용하여 기존 편집기의 부작용인 ‘바이 스탠더 효과’를 최소화합니다. Tad-CBE4.1 변종은 ACG 모티프에 강한 선호도를 보이며, 질병 관련 돌연변이 교정 및 암 유전자 모델링에서 높은 정확도를 입증하였습니다. 이 연구는 2025년 7월 Nature Biotechnology에 발표되었습니다. 출처

미시간 헨리 포드 병원, 새로운 겸상 적혈구병 유전자 편집 임상시험 참여 사례
미시간 주 Farmington Hills 출신 10대 Gabriella Ngang이 새로운 겸상 적혈구병 유전자 편집 치료 임상시험에 참여하였습니다. 이 임상은 유전자 편집 기술을 활용한 희귀 혈액 질환 치료의 임상 적용 확대를 의미합니다. 출처

CRISPR 기반 개인 맞춤형 유전자 치료, 희귀 유전 질환 치료의 새 장 열어
혁신 유전체 연구소(IGI)가 개발한 맞춤형 CRISPR 치료법은 생후 9개월 된 희귀 대사 질환 아기 ‘Baby KJ’ 치료에 성공하였으며, 이는 희귀 질환 환자에 대한 온디맨드 유전자 편집 치료 시대의 도래를 알립니다. 이 치료법은 UC 버클리, UCSF, 펜실베이니아 대학, 아동병원 등과 협력하여 개발되었으며, 임상 안전성과 효능을 확보하였습니다. (2025년 5월) 출처

CRISPR 2.0: 염기 편집, 프라임 편집, 후생유전학 편집 등 차세대 유전자 편집 기술 등장
기존 CRISPR-Cas9의 한계를 극복하기 위해 염기 편집(Base Editing), 프라임 편집(Prime Editing), 후생유전학 편집(Epigenetic Editing) 등 정밀하고 다양한 유전자 조작 기술들이 개발되고 있습니다. 이들은 DNA 절단 없이 단일 염기 교체, 특정 유전자 발현 조절, 유전체 재작성 등을 가능하게 하여 치료 및 농업, 진단 분야에서 혁신을 예고합니다. 다만, 윤리적 문제와 안전성 검증이 중요한 과제로 남아 있습니다. (2025년 7월) 출처

CRISPR-Cas9 기반 고효율 생쥐 유전자 녹아웃 모델 제작 서비스 확장
Anilocus 연구소는 CRISPR-Cas9 기술을 활용해 95% 이상의 효율로 생쥐 유전자 녹아웃 모델을 빠르게 제작하는 서비스를 제공합니다. 이 서비스는 가이드 RNA 설계, 배아 미세주입, 유전자형 분석, 오프타겟 검증, 표현형 분석 등 전 과정을 포함하며, 조건부 녹아웃, 조직 특이적 변형, 유도형 시스템 등 고급 유전자 조작도 지원합니다. 이를 통해 질병 모델링 및 신약 개발 연구에 혁신적인 도구를 제공합니다. 출처

요약하면, 최근 유전자 편집 분야에서는 체내 지속형 치료제 생산을 위한 유전자 삽입, 정밀 가이드 RNA 설계 소프트웨어 개발, 소아 희귀질환 맞춤형 CRISPR 치료센터 설립, 식물 유전자 편집 장비 혁신, 염기 편집기의 정확도 향상, 임상시험 확대, 차세대 CRISPR 기술 발전, 그리고 고효율 동물 모델 제작 서비스 확장 등 다방면에서 획기적인 진전이 이루어지고 있습니다. 이들 기술은 유전 질환 치료, 대사 질환 관리, 농업 혁신, 그리고 기초 및 임상 연구에 큰 영향을 미치며, 앞으로 유전자 편집 치료의 상용화와 윤리적 논의가 더욱 활발해질 전망입니다.
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