Sep04 Wednesday BioTopic – gene editing

세계 최초 맞춤형 CRISPR 유전자 편집 치료, 2025년 미국에서 성공적 적용
2025년 5월, 펜실베이니아 대학교(University of Pennsylvania)와 필라델피아 아동병원(Children’s Hospital of Philadelphia, CHOP) 연구진이 희귀 유전질환인 CPS1 결핍증을 가진 생후 7개월 된 아기 KJ Muldoon에게 맞춤형 CRISPR 유전자 편집 치료를 최초로 성공적으로 적용하였다. 이 치료는 아기의 특정 유전자 변이를 정확히 교정하는 베이스 에디팅(base editing) 기술을 활용하였으며, 치료제 개발부터 투여까지 단 6개월 만에 이루어졌다. 이 과정에서 지방 나노입자(지질 나노입자, LNP)를 이용해 간세포에 치료제를 전달하는 혁신적 전달 시스템도 개발되었다. 연구진은 이 사례가 희귀 유전질환 치료에 새로운 전기를 마련했으며, 개별 환자 맞춤형 유전자 치료법을 확장 가능하다고 평가하였다. (2025년 5월) 원문보기, 원문보기, 원문보기

CRISPR 효율성 3배 향상, DNA-랩 나노입자 개발
2025년 8월, 연구진이 DNA로 감싼 나노입자(DNA-wrapped nanoparticles)를 이용해 CRISPR 유전자 편집 효율을 기존 지질 나노입자 대비 3배 이상 향상시키는 데 성공하였다. 이 전달 시스템은 세포 내 진입 효율을 크게 높이고 독성은 줄여, 유전자 치료의 안전성과 효과성을 동시에 개선할 수 있는 획기적 기술로 평가받고 있다. (2025년 8월) 원문보기, 원문보기

MIT 연구진, DNA 서열 변경 없이 유전자 발현 조절하는 CRISPRoff 기술 개발
2021년 4월, MIT 연구팀이 DNA 서열을 변경하지 않고 유전자 발현을 정밀하게 조절할 수 있는 새로운 유전자 편집 기술인 CRISPRoff를 개발하였다. 이 기술은 유전자 발현을 ‘끄는’(silencing) 기능을 갖추어 대부분의 유전자를 조절할 수 있으며, RNA 또는 DNA 형태로 일시적 전달이 가능해 백신 기술과 유사한 방식으로 적용할 수 있다. 다만 특정 조직에 대한 전달 기술은 여전히 도전 과제로 남아 있다. 원문보기

Broad Institute, CRISPR-Cas9 작동 후 ‘끄기’ 가능한 단백질 시스템 개발로 오프타겟 부작용 감소
2025년, Broad Institute 연구진이 CRISPR-Cas9 유전자 편집 효소의 작동을 정확히 ‘끄는’ 세포 투과성 단백질 시스템을 개발하였다. 이 시스템은 편집 후 불필요한 오프타겟(off-target) 효과를 줄여 유전자 치료의 임상 안전성을 크게 향상시킬 수 있다. 기존 자연계의 항-CRISPR 단백질은 세포 내 진입이 어려웠으나, 이번에 개발된 시스템은 빠르고 효과적인 전달이 가능하다. 원문보기

AI와 단백질 공학 결합, 차세대 CRISPR 전달 시스템 개발
2024~2025년, Broad Institute의 Feng Zhang 연구팀이 인공지능(AI)과 단백질 공학을 활용해 자연 박테리아 특성을 모방한 새로운 CRISPR 전달 시스템을 개발하였다. 이 시스템은 인간 세포에 유전자 편집 물질을 효율적으로 전달할 수 있어, 기존 CRISPR 기술의 한계였던 전달 문제를 극복할 수 있을 것으로 기대된다. 원문보기

CRISPR 기반 유전자 편집 치료, 낭포성 섬유증·혈액질환 등 임상 적용 확대
2023~2025년, CRISPR 유전자 편집 기술은 낭포성 섬유증, 겸상적혈구병, 베타-지중해빈혈 등 다양한 유전질환 치료에 임상적으로 적용되기 시작하였다. 특히 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 공동 개발한 겸상적혈구병 치료제는 FDA 승인을 받았으며, 치료 효과와 안전성이 입증되었다. 그러나 고가의 치료비용(수백만 달러)과 전달 효율, 오프타겟 부작용 등 해결해야 할 과제도 존재한다. 원문보기, 원문보기

뇌 내 직접 유전자 편집 기술 개발, 희귀 신경질환 치료 가능성 제시
2025년 7월, 연구진이 마우스 뇌에 단일 주사로 직접 유전자 편집을 수행하여 초희귀 신경질환의 원인 유전자 변이를 교정하는 데 성공하였다. 이 기술은 뇌 조직 내에서 유전자 편집을 가능하게 하여, 기존 치료법이 없던 신경계 유전질환 치료에 새로운 가능성을 열었다. 원문보기

세계보건기구(WHO), 인간 유전체 편집에 대한 글로벌 거버넌스 및 윤리 가이드라인 발표
2021년 7월, WHO는 인간 유전체 편집의 공중보건 발전을 위한 국제적 권고안을 발표하였다. 이 보고서는 인간 유전체 편집 연구 및 임상 적용에 대한 윤리적, 법적, 사회적 고려사항과 투명한 등록체계 구축, 국제 협력 강화 등을 강조하며, 안전하고 공평한 기술 활용을 위한 글로벌 기준 마련에 기여하고 있다. 원문보기

요약하면, 최근 유전자 편집 분야에서는 맞춤형 CRISPR 치료의 임상 성공, 효율성과 안전성을 높이는 전달 기술 및 제어 시스템 개발, AI와 단백질 공학을 접목한 차세대 편집 기술, 그리고 뇌 등 난치성 조직 내 직접 편집 기술이 주목받고 있습니다. 또한, WHO 등 국제기구는 윤리적·사회적 문제를 고려한 글로벌 거버넌스 체계 구축에 힘쓰고 있어, 유전자 편집 기술의 임상 및 상업적 활용이 점차 확대될 전망입니다.

2025-09-04 by AIBIO