Nov13 Wednesday BioTopic – gene editing

클리블랜드 클리닉, CRISPR 유전자 편집 치료제로 고콜레스테롤 및 중성지방 수치 안전하게 감소 확인
2025년 11월, 클리블랜드 클리닉은 CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술을 활용한 1상 임상시험에서, 기존 약물에 반응하지 않는 지질 이상 환자들에게 단회 주입만으로 LDL 콜레스테롤(나쁜 콜레스테롤)과 중성지방 수치를 안전하게 절반가량 감소시켰음을 보고하였다. 연구진은 이 치료법이 향후 지질 이상 치료 방식을 혁신할 잠재력이 있다고 평가하였다. 특히, ANGPTL3 유전자를 표적으로 하는 이 치료는 유전적 손실 기능 변이가 있는 사람들에게서 평생 낮은 LDL 콜레스테롤과 중성지방 수치, 그리고 심혈관 질환 위험 감소가 관찰된 점을 근거로 한다. (2025년 11월 8일) 원문보기

CRISPR Therapeutics, 단회 주입으로 고콜레스테롤 및 중성지방 수치 절반 감소 임상 결과 발표
2025년 11월, CRISPR Therapeutics는 15명의 고지질혈증 환자를 대상으로 한 임상시험에서, 나노입자를 이용해 간세포에 CRISPR 유전자 편집기를 전달하는 단회 정맥 주입 치료가 LDL 콜레스테롤과 중성지방 수치를 약 50% 감소시켰다고 발표하였다. 이 치료는 기존 월별 주입 치료제 대비 편의성이 높으며, 장기 안전성 검증과 대규모 연구가 계획 중이다. (2025년 11월 8일) 원문보기

유전자 편집 기술, 복잡한 유전 질환 동시 교정 가능성 제시
2025년 11월, 포브스는 새로운 유전자 편집 기술이 여러 유전적 돌연변이를 동시에 교정할 수 있어, 낭포성 섬유증과 테이삭스병 같은 복잡한 유전 질환 치료 전망을 크게 바꾸고 있다고 보도하였다. 이 기술은 세포 내에서 외부 DNA를 강제로 주입하는 기존 방식의 병목 현상을 극복하기 위해, 리트론(Retron)을 맞춤형 DNA 공장으로 재활용하는 혁신적 접근법을 사용한다. (2025년 11월 8일) 원문보기

호주, 유전자 편집 식품 규제 완화로 식품 생산 혁신 가속화
2025년 9월, 호주에서는 유전자 편집 기술을 활용해 질병에 취약한 유전자를 끄는 등 동물과 식물의 전통 육종을 수십 년 단축할 수 있는 식품 생산 혁신이 진행 중이다. 호주 유전자 기술 규제 기관은 새로운 DNA를 도입하지 않고 일부 유전자만 편집한 식품에 대해 GMO 규제를 적용하지 않기로 하여, 유전자 편집 물고기 등 식품 개발에 긍정적 환경을 조성하였다. (2025년 9월 17일) 원문보기

유전자 편집 작물, 해충에 소화 불가능한 단백질 생산으로 농약 사용 감소 기대
2025년 11월, 유전자 편집 기술을 통해 α-아밀라제 억제 단백질을 다량 생산하는 작물이 개발되어, 해충이 이 작물의 전분을 소화하지 못하게 하면서도 인간과 가축에는 안전한 것으로 확인되었다. 이는 농약 사용량 감소와 친환경 농업에 기여할 전망이다. (2025년 11월) 원문보기

FDA, 맞춤형 유전자 편집 치료 확대 위한 로드맵 제시
2025년 11월, FDA 관계자들은 희귀 질환 아기 치료에 사용된 맞춤형 유전자 편집 치료 사례를 바탕으로, 이러한 치료법의 접근성과 확장성을 높이기 위한 규제 및 개발 로드맵을 제안하였다. 이는 희귀 질환 환자 맞춤형 치료의 상용화에 중요한 이정표가 될 전망이다. (2025년 11월 12일) 원문보기

요약하면, 최근 유전자 편집 분야에서는 클리블랜드 클리닉과 CRISPR Therapeutics가 CRISPR-Cas9 기술을 활용해 고콜레스테롤 및 중성지방 수치를 단회 치료로 안전하게 절반가량 낮추는 임상시험 결과를 발표하며, 심혈관 질환 치료에 혁신적 전환점을 마련하였다. 동시에, 복잡한 유전 질환을 동시에 교정하는 신기술과 식품 및 농업 분야에서의 유전자 편집 활용 확대, 그리고 FDA의 맞춤형 치료 접근성 확대 로드맵 제시 등 다방면에서 유전자 편집 기술의 발전과 상용화가 가속화되고 있다.

2025-11-13 by AIBIO