Nov06 Wednesday BioTopic – gene editing

FDA, 개인 맞춤형 유전자 편집 치료제 신속 승인 절차 도입 계획 발표 (2025년 10월 말)
미국 식품의약국(FDA) 생물학적제제평가연구센터(CBER) 책임자 Vinay Prasad는 2025년 11월 초에 개인 맞춤형 유전자 편집 치료제의 신속 승인 방안을 담은 논문을 발표할 예정이다. FDA는 기존 개별 유전자 편집기별 임상시험 방식에서 벗어나, 유전자 편집 플랫폼 단위로 임상시험을 진행하고 규제 승인을 모색하는 방안을 검토 중이다. 이를 통해 희귀질환 치료제 개발을 가속화하고, 임상시험 대상 질환도 페닐케톤뇨증과 CPS1 결핍과 유사한 요소회로 장애 등으로 확대할 계획이다. 이 같은 규제 혁신은 희귀질환 환자 맞춤형 치료제 개발에 투자 촉진과 신속한 치료제 상용화를 기대하게 한다. 원문보기

베이스 에디팅 기반 개인 맞춤형 유전자 치료, 미국 필라델피아에서 임상시험 착수 (2025년 2월)
펜실베이니아 아동병원(Children’s Hospital of Philadelphia, CHOP)의 Rebecca Ahrens-Nicklas 박사와 펜실베이니아 대학교(University of Pennsylvania)의 Kiran Musunuru 박사는 CRISPR-Cas9의 파생 기술인 베이스 에디팅(base editing)을 활용해, 희귀 대사질환을 가진 아기 KJ에게 맞춤형 유전자 치료를 2025년 2월 말에 투여하였다. 이 임상시험은 단일 DNA 염기서열을 정밀하게 교정하는 기술로, 환자 개개인에 맞춘 치료법 개발과 빠른 적용 가능성을 보여주었다. 또한, 캘리포니아 대학교 버클리와 샌프란시스코에 설립된 소아 CRISPR 치료센터도 개인 맞춤형 유전자 치료제 개발에 박차를 가하고 있다. 원문보기

텍사스 대학교 오스틴, 다중 질병 유발 돌연변이 동시 교정 가능한 혁신적 유전자 편집법 개발 (2025년 10월)
텍사스 대학교 오스틴(University of Texas at Austin) 연구진은 박테리아 유래 리트론(retron) 시스템을 이용해, 기존 유전자 편집법보다 더 정밀하고 효율적으로 여러 개의 질병 유발 돌연변이를 동시에 교정할 수 있는 새로운 유전자 편집 기술을 개발하였다. 이 기술은 다양한 희귀 및 복합 유전질환 환자에게 적용 가능성을 넓히며, 기존 1~2개 돌연변이 교정에 한정된 한계를 극복하였다. 연구 결과는 2025년 10월 《Nature Biotechnology》에 발표되었다. 원문보기

MIT, RNA 안정화 기반 프라임 에디팅 시스템으로 유전자 편집 정확도 획기적 향상 (2025년 10월)
MIT 연구진은 Cas9 단백질 변형체와 RNA 결합 단백질을 결합한 프라임 에디팅 시스템을 개발하여, 유전자 편집 시 불필요한 돌연변이 발생을 줄이고 편집 정확도를 크게 높였다. 이 기술은 복잡한 전달 시스템 없이도 치료용 유전자 크기 편집이 가능해, 유전자 치료의 안전성과 효율성을 동시에 개선할 전망이다. 원문보기

FDA, 희귀질환 대상 개인 맞춤형 유전자 편집 치료제 임상시험 통합 및 신속 승인 추진 (2025년 10월 말)
FDA는 희귀질환 환자 수가 적어 개별 임상시험이 어려운 점을 고려해, 유전자 편집 플랫폼 단위로 임상시험을 통합하는 방안을 추진 중이다. 이를 통해 임상시험 기간과 비용을 줄이고, 희귀질환 치료제 개발을 촉진할 계획이다. 이 정책은 KJ 아기 사례 등 개인 맞춤형 치료제 개발 가속화에 중요한 전환점이 될 것으로 평가된다. 원문보기

유전자 편집 기술, 멸종 위기 종 보존과 유전 다양성 회복에 활용 가능성 제시 (2025년 7월)
국제 연구진은 멸종 위기 종의 유전 다양성을 복원하기 위해, 박물관 표본과 생물은행, 관련 종의 DNA를 활용한 유전자 편집 기술을 제안하였다. 이 기술은 단순 보존을 넘어 유전적 다양성을 회복시켜 종의 생존 가능성을 높이는 혁신적 접근법으로 주목받고 있다. 원문보기

유전자 편집 식품, 호주에서 규제 완화로 상용화 가속화 (2025년 9월)
호주에서는 유전자 편집 기술을 활용해 질병 감수성 유전자를 끄는 등 전통 육종보다 수십 년 빠른 속도로 가축과 식물 개량이 진행 중이다. 유전자 편집 식품 중 새로운 DNA가 도입되지 않은 경우 GMO로 규제하지 않는 정책이 시행되어, 유전자 편집 어류 등 식품 상용화가 현실화되고 있다. 원문보기

요약하면, 2025년 10월을 전후로 미국 FDA가 개인 맞춤형 유전자 편집 치료제의 신속 승인과 임상시험 통합 방안을 공식화하며, 희귀질환 치료제 개발에 획기적 전환점을 마련하였다. 동시에 펜실베이니아 아동병원과 텍사스 대학교 오스틴, MIT 등 주요 연구기관들이 베이스 에디팅, 리트론 기반 다중 돌연변이 교정, RNA 안정화 프라임 에디팅 등 정밀도와 효율성을 크게 향상시킨 혁신적 유전자 편집 기술을 개발하여 임상 적용 가능성을 높이고 있다. 이와 함께 유전자 편집 기술은 멸종 위기 종 보존과 식품 개량 분야에서도 규제 완화와 함께 빠르게 확산되고 있다. 이러한 기술 및 규제 진전은 유전자 편집 치료제와 생명공학 산업의 미래를 밝히는 중요한 진전으로 평가된다.

2025-11-06 by AIBIO