Jul17 Wednesday BioTopic – gene editing

Precision BioSciences, 2025년 7월, DMD(뒤센 근이영양증) 치료를 위한 유전자 편집 치료제 PBGENE-DMD의 희귀 소아 질환 지정 획득 및 전임상 데이터 발표
Precision BioSciences는 자사의 유전자 편집 치료제 PBGENE-DMD가 희귀 소아 질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)을 받았으며, 전임상 연구에서 근섬유 내 디스트로핀 단백질 발현이 3배 증가하는 유망한 결과를 보고하였다. 이는 뒤센 근이영양증 환자의 약 60%에 해당하는 돌연변이에 대한 치료 가능성을 시사하며, 임상 진입을 향한 중요한 진전이다. (2025년 7월) 원문보기

University of Maryland School of Medicine, 2025년 7월, 혈뇌장벽을 통과하는 유전자 편집 도구 전달 기술 개발 및 NIH TARGETED 챌린지 우승
University of Maryland School of Medicine 연구팀은 엔지니어링된 나노입자, 마이크로버블, 집중 초음파를 결합하여 혈뇌장벽을 일시적으로 열고, 뇌 내 특정 세포에 CRISPR 유전자 편집 도구를 전달하는 기술을 개발하였다. 이 기술은 헌팅턴병, 유전성 간질, 교모세포종 등 난치성 뇌질환 치료에 적용 가능하며, NIH TARGETED 챌린지에서 2단계 우승 상금 25만 달러를 수상하였다. (2025년 7월 14일) 원문보기

Eli Lilly, 2025년 6월, Verve Therapeutics 인수로 심혈관 질환 대상 1회 투여 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제 개발 가속화
Eli Lilly는 10억 달러 규모의 인수 계약을 통해 Verve Therapeutics를 인수하였다. Verve의 주력 프로그램 VERVE-102는 CRISPR 기반 베이스 에디팅 기술을 활용하여 LDL 콜레스테롤을 영구적으로 낮추는 1회 투여 치료제로, 심혈관 질환 위험군 수백만 명을 대상으로 하는 혁신적 치료법 개발에 박차를 가하고 있다. (2025년 6월) 원문보기

Prime Medicine, 2025년 7월, 낭포성 섬유증 치료를 위한 프라임 에디팅 기반 유전자 편집 기술 개발에 2,400만 달러 추가 투자 유치
Prime Medicine은 낭포성 섬유증과 같은 수천 가지 질환에 적용 가능한 프라임 에디팅 기술의 다재다능한 유전자 편집 역량을 바탕으로, 2,400만 달러 규모의 추가 자금을 확보하여 연구 및 임상 개발을 가속화하고 있다. (2025년 7월) 원문보기

University of California, Berkeley 및 Innovative Genomics Institute, 2025년 5월, 세계 최초 맞춤형 CRISPR 유전자 편집 치료제 개발 및 생후 6개월 내 투여 성공 사례 발표
UC Berkeley와 Innovative Genomics Institute 연구진은 생후 6개월 된 희귀 유전 질환 아기에게 맞춤형 CRISPR 유전자 편집 치료를 성공적으로 투여하였다. 이 치료는 환자의 유전적 돌연변이를 표적으로 하여 설계되었으며, 아기는 치료 후 건강하게 성장 중이다. 이는 개인 맞춤형 유전자 편집 치료의 새로운 이정표로 평가된다. (2025년 5월) 원문보기

Ajithkumar V. 등, 2025년 7월, CRISPR/Cas9 기반 작물의 비생물학적 스트레스 내성 향상 연구 리뷰 발표
Kerala Agricultural University 연구진은 CRISPR/Cas9 기술을 활용하여 가뭄, 염분, 고온, 저온 등 다양한 비생물학적 스트레스에 대한 작물 내성 향상에 관한 최신 연구 동향과 미래 전망을 종합적으로 리뷰하였다. 본 연구는 베이스 에디팅, 프라임 에디팅, 다중 유전자 편집 등 최신 유전자 편집 기술의 작물 개선 적용 가능성을 강조하며, 오프타겟 효과 및 규제 문제 등 해결 과제도 제시하였다. (2025년 7월 11일) 원문보기

Broken String Biosciences와 BioLizard, 2025년 7월, AI 기반 CRISPR 유전자 편집 안전성 향상 도구 공동 개발 발표
Broken String Biosciences와 BioLizard는 CRISPR 유전자 편집의 오프타겟 및 안전성 문제를 해결하기 위해 AI 기술을 접목한 SafeGuide 도구를 공동 개발 중임을 발표하였다. 이 도구는 유전자 편집 설계의 안전성을 높이고 개발 기간을 단축하는 데 기여할 것으로 기대된다. (2025년 7월) 원문보기

University of California, Davis, 2025년, CRISPR-Cas 기술로 질병 저항성 벼 품종 개발 성공
UC Davis 연구진은 CRISPR-Cas 유전자 편집 기술을 활용하여 질병에 강한 벼 품종을 개발하였다. 이 품종은 높은 수확량과 내병성을 동시에 갖추어 농업 위기 극복에 기여할 전망이다. (2025년) 원문보기

요약하면, 2025년 상반기부터 중반까지 유전자 편집 분야에서는 Precision BioSciences의 DMD 치료제 개발, University of Maryland School of Medicine의 혈뇌장벽 통과 기술, Eli Lilly의 Verve Therapeutics 인수 및 심혈관 질환 치료제 개발, Prime Medicine의 낭포성 섬유증 치료제 연구, UC Berkeley의 맞춤형 CRISPR 치료제 임상 사례, 그리고 작물 내성 향상을 위한 CRISPR 기술 연구와 AI 기반 안전성 도구 개발 등 다방면에서 획기적인 진전이 이루어지고 있습니다. 이들은 유전자 편집 기술의 임상 적용 확대와 농업 분야 혁신에 크게 기여할 것으로 기대됩니다.

2025-07-17 by AIBIO