Gene editing

2025년 유전자 편집 분야는 치료제의 적용 범위를 획기적으로 확장하는 기술적 진보와 함께, 산업계의 대규모 투자 및 규제 환경의 구체화가 맞물리며 중요한 전환점을 맞이하고 있다. 브로드 연구소(Broad Institute)가 주도하는 프라임 편집 기술의 진화는 다중 질환 동시 치료의 가능성을 열었고, CRISPR 전달 기술의 혁신은 안전성을 한 단계 끌어올렸다. 또한, 대규모 파트너십과 명확해진 규제 가이드라인은 유전자 편집 기술의 상용화를 가속하는 핵심 동력으로 작용하며 미래 의료 패러다임의 변화를 이끌고 있다.

차세대 유전자 편집 기술, 난치병 치료의 새로운 지평을 열다

브로드 연구소, 단일 프라임 편집으로 다중 유전질환 동시 치료 길 열어
2025년 12월, 브로드 연구소(Broad Institute)의 데이비드 리우(David Liu) 연구팀은 단일 프라임 편집 시스템(single prime editing system)을 개발, 여러 유전질환을 한 번에 치료할 수 있는 가능성을 제시했다. 기존 유전자 치료제는 특정 돌연변이 하나를 겨냥해 개별적으로 개발되어야 했으나, 이 새로운 전략은 여러 희귀질환을 동시에 표적할 수 있어 치료제 개발의 확장성과 경제성을 크게 개선할 전망이다. 원문보기

프라임 편집과 억제 tRNA의 결합, 조기 종결 돌연변이 질환 정복 가시화
2025년 11월, 브로드 연구소(Broad Institute) 연구진은 프라임 편집 기술에 억제 전이 RNA(suppressor tRNAs)를 접목하여, 조기 종결 코돈(premature stop codon)으로 인해 단백질 생성이 중단되는 유전질환을 치료할 새로운 접근법을 발표했다. 이 방법은 여러 종류의 조기 종결 코돈을 표적으로 삼아 다양한 유전질환에 적용할 수 있으며, 연구팀은 향후 19종의 억제 tRNA 개발이 필요하다고 설명했다. 원문보기

텍사스대, 다중 DNA 돌연변이 동시 교정 기술로 치료 범위 확대
2025년, 텍사스 대학교(The University of Texas) 연구팀은 기존 기술이 한두 개 돌연변이만 교정 가능했던 한계를 극복하고, 여러 DNA 돌연변이를 한 번에 수정하는 고효율 유전자 편집법을 개발했다. 이 기술은 복합 돌연변이를 가진 희귀질환 환자에게도 치료 기회를 제공할 수 있어, 유전자 치료의 포괄성을 크게 높일 것으로 기대된다. 원문보기

기반 기술의 진화: CRISPR 시스템의 확장과 전달 효율성 증대

비바이러스성 CRISPR 전달 기술, 유전자 편집 안전성·정확성 높인다
2025년 3월, 연구진은 CRISPR-Cas 시스템의 비바이러스성 표적 전달 방식을 개발하여, 체내(in vivo) 유전자 편집의 안전성과 정확성을 크게 향상시킬 돌파구를 마련했다. 이 기술은 세포를 물리적으로 분리하여 체외(ex vivo)에서 편집하는 방법과 병행하여 오프타깃 효과를 최소화하고 임상 위험을 줄이는 데 기여할 전망이다. 원문보기

펜실베이니아 주립대, 신규 CRISPR 시스템 발견으로 편집 도구 다각화
2025년 3월과 11월, 펜실베이니아 주립대(The Pennsylvania State University) 연구진은 기존 CRISPR-Cas9 외에 새로운 CRISPR-Cas 시스템들을 발견하여 유전자 편집 도구의 다양성과 기능성을 확장했으며, 박테리아가 휴면 상태의 바이러스 DNA를 활용해 새로운 위협에 대응하는 고대 방어기전을 밝혀냈다. 이는 유전자 편집 및 항생제 내성 연구에 중요한 배경 지식을 제공한다. 원문보기

산업계와 규제 환경의 변화: 상용화 가속화와 명확한 가이드라인 제시

리제네론-테세라, 2억 7,500만 달러 규모 파트너십으로 희귀질환 치료제 개발
2025년 12월, 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)는 유전자 편집 스타트업 테세라 테라퓨틱스(Tessera Therapeutics)와 총 2억 7,500만 달러 규모의 글로벌 협력 계약을 체결했다. 양사는 희귀 간·폐 질환인 알파-1 안티트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 체내(in vivo) 유전자 편집제 TSRA-196 개발에 협력한다. TSRA-196은 유전적 돌연변이를 정밀 교정하는 단일 치료제로 설계되었으며, 임상 1상은 Tessera가, 이후 글로벌 개발과 허가는 Regeneron이 담당한다. 원문보기

호주·미국, 유전자 편집 규제 정비로 혁신 생태계 조성
유전자 편집 기술의 상용화를 뒷받침하기 위한 규제 환경도 빠르게 정비되고 있다. 2025년 9월 호주 정부는 유전자 편집 기술을 활용한 동물 및 식품을 기존 GMO 규제에서 제외하며 빠른 육종과 질병 저항성 개량을 가능하게 했다. 이러한 흐름 속에서 미국 식품의약국(FDA) 역시 인간 유전체 편집 기술을 포함하는 유전자 치료 제품의 개발 및 규제에 관한 최종 가이드라인을 발표했다. 이는 유전자 치료제의 안전성과 효능 확보를 위한 중요한 진전으로, 임상 개발과 상용화에 명확한 기준을 제공한다. 원문보기-호주 원문보기-FDA

by GPT-4.1m, edited by Gemini 2.5p