Gene editing

[주간 기술진보]
최근 유전자 편집 분야에서는 펜실베이니아 대학교(University of Pennsylvania), 라이스 대학교(Rice University), UCLA(University of California, Los Angeles), MIT(Massachusetts Institute of Technology), 노스웨스턴 대학교(Northwestern University), UNSW 시드니(University of New South Wales Sydney), 버클리(University of California, Berkeley) 등 주요 대학 연구진들이 CRISPR 및 베이스 편집(base editing) 기술의 정밀도와 안전성을 획기적으로 높이는 혁신적 도구들을 선보이고 있다. 특히 낭포성 섬유증(cystic fibrosis), 희귀 유전 질환, 고콜레스테롤 등 다양한 질환 치료에 적용 가능성이 커지고 있으며, 미국 FDA(Food and Drug Administration)는 희귀질환 맞춤형 유전자 편집 치료제의 신속 승인 경로를 마련해 임상 및 상용화 촉진에 나섰다. 아울러 식물 육종 분야에서도 바이러스 기반 유전자 편집 전달 시스템이 개발되어 육종 효율 개선에 기여할 전망이다. 이러한 기술 발전은 유전자 편집 치료의 안전성, 효율성, 적용 범위를 넓히며 맞춤형 치료 시대를 앞당기고 있다.

정밀 베이스 편집 기술로 유전자 편집 정확도 80% 향상 — 펜실베이니아 대학교·라이스 대학교
2026년 2월, 펜실베이니아 대학교(University of Pennsylvania)와 라이스 대학교(Rice University) 연구진은 단일 DNA 염기(base pair)를 정밀하게 편집하는 기술을 개선해 기존보다 80% 적은 오프타겟 변이를 유발하는 고정밀 유전자 편집 도구를 개발했다. 이 기술은 특히 낭포성 섬유증과 같은 단일 염기 변이 유전 질환 치료에 적용 가능하며, 기존 치료법으로 효과를 보지 못하는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다. 연구진은 이 편집기를 활용해 돌연변이를 역전시키고 세포 기능을 개선하는 데 성공했다. (2026년 2월) 원문보기

비바이러스성 지질 나노입자(LNP) 기반 낭포성 섬유증 유전자 치료법 개발 — UCLA
2026년 2월, 캘리포니아 대학교 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 연구팀은 지질 나노입자(Lipid Nanoparticles, LNP)를 이용해 완전한 CFTR 유전자를 인간 기도 세포에 삽입하는 비바이러스성 유전자 치료법을 개발했다. 이 치료법은 심각한 G542X 돌연변이를 가진 세포에서 3~4%의 세포에 유전자가 성공적으로 삽입되어 기능을 회복시켰으며, 기존 치료법에 반응하지 않는 환자들에게 돌파구가 될 전망이다. 연구진은 이 플랫폼이 확장 가능하고 비용 효율적인 대안이 될 수 있다고 평가했다. (2026년 2월) 원문보기

DNA 절단 없이 유전자 활성화하는 CRISPR 기반 에피제네틱 편집 기술 개발 — UNSW 시드니
2026년 1월, 호주 뉴사우스웨일스 대학교(University of New South Wales, UNSW Sydney) 연구진은 DNA를 절단하지 않고 유전자를 켜는 새로운 CRISPR 기반 에피제네틱(epigenetic) 편집 기술을 개발했다. 이 기술은 DNA 서열을 변경하지 않고도 메틸화된 유전자의 억제를 해제해 유전자 발현을 복원할 수 있어, 유전자 손상을 피하면서 치료 안전성을 높인다. 다양한 유전자 발현 조절 관련 유전 질환 치료에 적용 가능하다. (2026년 1월) 원문보기

DNA 코팅 나노입자(Spherical Nucleic Acids, SNA)로 CRISPR 전달 효율 3배 향상 — 노스웨스턴 대학교
2025년 9월, 노스웨스턴 대학교(Northwestern University) 연구팀은 구형 DNA 코팅 나노입자(Spherical Nucleic Acids, SNA)를 활용해 CRISPR 유전자 편집 도구의 세포 내 전달 효율을 기존 지질 나노입자 대비 3배 높이고 독성을 크게 줄이는 데 성공했다. 이 기술은 다양한 인간 및 동물 세포 유형에서 유전자 편집 성공률을 높여 유전자 치료 적용 범위를 넓힐 잠재력을 지닌다. (2025년 9월) 원문보기

DNA 절단 없이 유전자 활성화하는 정밀 CRISPR 편집 도구 개발 — MIT
2025년 10월, 매사추세츠 공과대학교(Massachusetts Institute of Technology, MIT) 연구진은 DNA를 절단하지 않고 유전자를 활성화하는 새로운 CRISPR 기반 정밀 유전자 편집 도구를 개발했다. 이 기술은 기존 DNA 절단 기반 편집법보다 안전하며, 유전자 치료 부작용을 줄이고 다양한 질환에 적용 가능성을 높인다. (2025년 10월) 원문보기

바이러스처럼 증식하며 유전자 편집 효율 3배 향상시키는 NANITE 시스템 개발 — 버클리
2026년 2월, 캘리포니아 대학교 버클리(University of California, Berkeley) 연구팀은 NANITE라는 새로운 CRISPR 유전자 편집 시스템을 개발했다. NANITE는 바이러스처럼 세포 내에서 증식하며 기존 CRISPR-Cas9 대비 약 3배 높은 편집 효율을 보였고, 질병 유발 단백질 수준을 크게 낮추는 데 성공했다. 이 기술은 유전자 편집 치료의 효율성과 안전성을 동시에 개선할 혁신적 접근법이다. (2026년 2월) 원문보기

희귀질환 맞춤형 유전자 편집 치료제 신속 승인 경로 신설 — 미국 FDA
2026년 2월, 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)은 희귀질환 환자를 위한 맞춤형 유전자 편집 치료제의 신속 승인 경로인 ‘Plausible Mechanism Pathway’를 공개했다. 이 경로는 소수 환자 데이터를 기반으로 한 맞춤형 CRISPR 치료제의 신속한 임상 승인과 상용화를 지원하며, 희귀질환 치료제 개발에 경제적·규제적 장벽을 낮추는 것을 목표로 한다. FDA는 이를 통해 다양한 희귀 유전 질환에 대한 유전자 편집 치료제 개발이 가속화될 것으로 기대하고 있다. (2026년 2월) 원문보기, 원문보기

바이러스 기반 유전자 편집 전달 시스템으로 식물 육종 병목 현상 극복 시도
2026년 2월, 연구진은 식물 세포 내에 유전자 편집 효소와 가이드 RNA를 전달하는 바이러스 기반 시스템을 개발했다. 이 시스템은 전통적인 형질전환 과정을 거치지 않고도 유전자를 편집하며, 유전자 편집 효율과 육종 프로그램 통합을 크게 개선할 수 있다. 다만, 바이러스 전달 방식은 식물 종에 따라 다르게 작용해 옥수수, 대두, 밀 등 주요 작물에 적용하기 위한 추가 최적화가 필요하다. (2026년 2월) 원문보기

고콜레스테롤 치료 위한 유전자 편집 연구 진행 중, 장기 안전성 검증 필요 — 펜실베이니아 대학교
2026년 2월, 펜실베이니아 대학교(University of Pennsylvania) 심장학자 키란 무수누루(Kiran Musunuru) 박사 연구팀은 CRISPR를 이용해 고콜레스테롤과 관련된 ANGPTL3 및 PCSK9 유전자를 비활성화하는 유전자 편집 치료법을 개발 중이다. 자연적으로 이 유전자들이 비활성화된 사람들은 건강에 문제가 없으며, 이 치료법이 심장병 예방에 혁신적 역할을 할 가능성이 크다. 다만, 장기간 안전성 검증을 위한 추가 연구가 필요하다. (2026년 2월) 원문보기

by GPT-4.1m, edited by Gemini 2.5p