Biotopic Wednesday – gene editing

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Biotopic Wednesday: gene editing

  1. CRISPR 유전자 편집 기술의 확장과 정밀도 향상
  • ScienceDaily (2025년 3월 13일)에 따르면, 연구자들이 기존 CRISPR-Cas 시스템의 기능을 보완할 수 있는 새로운 CRISPR-Cas 시스템들을 발견하였다. 또한, 2024년 7월 30일에는 단백질에 태그를 더 정밀하고 매끄럽게 삽입하는 새로운 CRISPR/Cas 기술이 개발되어 유전자 수준에서의 편집 정확도를 높였다. 아울러 2024년 9월 11일에는 난자 및 배아 내로 소형 연구 도구를 전달하는 혁신적인 방법이 개발되어 CRISPR-Cas9의 적용 범위가 확대되었다. “출처”
  1. 임상시험과 치료제 개발의 진전
  • YolTech Therapeutics는 1차 과잉옥살산뇨증(type 1) 환자를 대상으로 한 세계 최초의 생체 내(in vivo) 유전자 편집 치료에서 긍정적인 임상 데이터를 보고하였다.
  • Precision BioSciences는 만성 B형 간염 환자에 대한 PBGENE-HBV의 초기 임상 데이터에서 고무적인 결과를 보였다.
  • AccurEdit Therapeutics는 단회 투여만으로 최대 70% LDL 콜레스테롤 감소를 보이는 고지혈증 치료 임상 데이터를 발표하였다.
  • 미국 식품의약국(FDA)은 최초의 유전자 편집 치료제를 승인하였으며, 이는 낫적혈구병 치료에 적용되어 환자 삶의 질 향상에 크게 기여하고 있다. “출처”, “출처”
  1. 개인 맞춤형 유전자 편집 치료
  • Children’s Hospital of Philadelphia의 Rebecca Ahrens-Nicklas, MD, PhD 연구진은 10개월 된 아기 환자에게 맞춤형 CRISPR 유전자 편집 치료를 시행하였으며, 이는 개인별 맞춤형 치료의 가능성을 입증하였다. 이 연구는 유전자 편집 기술이 다양한 희귀 질환 치료에 확장될 수 있는 발판을 마련하였다. “출처”, “출처”
  1. 차세대 유전자 편집 기술: 베이스 에디팅과 프라임 에디팅
  • University of Pennsylvania의 연구진에 따르면 현재 베이스 에디팅과 프라임 에디팅을 이용한 18건 이상의 임상시험이 진행 중이며, 이들 기술은 다양한 유전 질환의 돌연변이를 교정하는 데 매우 높은 정확도를 보이고 있다. 베이스 에디팅과 프라임 에디팅은 기존 CRISPR 기술 대비 더 정교한 DNA 변형을 가능하게 하여 치료 효과와 안전성을 동시에 높이고 있다. “출처”
  1. AI와 유전자 편집의 융합
  • New York Times 보도에 따르면, 인공지능(AI)이 CRISPR 유전자 편집 분야에 도입되어 DNA 편집을 위한 미세한 분자 설계도를 자동으로 생성하는 신기술이 등장하였다. 이는 유전자 편집 기법의 설계 및 최적화를 가속화하여 연구 및 임상 적용을 한층 촉진할 전망이다. “출처”
  1. 멸종된 종 복원 연구
  • PBS News에서는 멸종한 큰 늑대 종인 디어울프를 복원하기 위한 클로닝 및 유전자 편집 기술을 생명공학 기업 Colossal이 활용하고 있다고 보도하였다. 이는 유전자 편집 기술이 보존 생물학 및 환경 분야에도 응용될 수 있음을 보여준다. “출처”
  1. CRISPR 기술의 새로운 적용 및 이해
  • Stanford University의 바이오엔지니어 Stanley Qi 교수는 CRISPR가 DNA 서열뿐 아니라 DNA의 화학적 변형(후생유전학)도 정밀하게 조작할 수 있는 기술로 발전하고 있음을 설명하였다. 이는 향후 질병 치료뿐 아니라 생명과학 및 환경문제 해결에 중요한 역할을 할 것으로 기대된다. “출처”

요약
최근 유전자 편집 분야에서는 새로운 CRISPR-Cas 시스템 발견과 기존 기술의 정밀도 향상, 난자 및 배아 내 전달 기술 개발 등 기초 연구의 진전이 두드러집니다. 임상 측면에서는 여러 질환에 대한 유전자 편집 치료제의 임상 시험과 FDA 승인, 맞춤형 치료 사례가 발표되어 임상 적용 단계로 빠르게 진입하고 있습니다. 또한 베이스 에디팅과 프라임 에디팅 같은 차세대 기술과 AI 융합 연구가 활발하여 유전자 편집의 정확성과 효율성을 크게 개선하고 있습니다. 멸종종 복원 및 후생유전학 편집 등 새로운 응용 분야도 개척되고 있어 유전자 편집 기술은 기초과학부터 임상, 환경 분야까지 광범위하게 확장되고 있음을 알 수 있습니다.