Aug22 Thursday BioTopic – immunotherapy

절제 불가능한 고형 데스모플라스틱 희귀흑색종에 대한 면역항암제 펨브롤리주맙의 탁월한 효과 입증
UCLA 연구팀은 2025년 8월, Nature Medicine에 발표한 SWOG S1512 임상 2상 연구에서 절제 불가능한 고형 데스모플라스틱 흑색종 환자 27명을 대상으로 펨브롤리주맙(키트루다)을 3주 간격으로 최대 2년간 투여한 결과, 89%가 종양이 축소되거나 완전히 소실되는 뛰어난 반응률을 보였으며, 37%는 완전 관해를 달성했다고 보고하였다. 치료 반응은 빠르게 나타났고, 3년 생존율은 84%, 무진행 생존율은 72%에 달했다. 고령 환자에서 일부 부작용으로 조기 치료 중단 사례가 있었으나, 치료 효과에는 영향이 없었다. 이 연구는 데스모플라스틱 흑색종에 대한 단일 PD-1 억제제의 우수한 치료 옵션임을 제시하며, 기존 수술 및 방사선 치료가 어려운 환자들에게 새로운 희망을 제공한다. 원문보기

로켓 파마 FDA 임상 중단 해제 후 Danon 질환 유전자 치료제 임상 2상 재개
로켓 파마(Rocket Pharmaceuticals)는 2025년 8월, 미국 FDA가 Danon 질환 치료를 위한 RP-A501 유전자 치료제 임상 2상 시험에 대한 임상 중단을 해제했다고 발표하였다. Danon 질환은 X-연관 리소좀 축적 질환으로 심장 기능 부전으로 진행되며, 현재 심장 이식만이 유일한 치료법이다. 임상 2상은 용량을 6.7×10¹³ GC/kg에서 3.8×10¹³ GC/kg로 줄이고, 3명의 환자를 4주 간격으로 순차 투여하는 안전성 강화 조치를 포함하여 재개된다. 원문보기

다발성 골수종 대상 in vivo CAR-T 치료제 임상 1상 첫 환자 투여
켈로니아 테라퓨틱스(Kelonia Therapeutics)는 2025년 8월, 다발성 골수종 치료를 위한 in vivo CAR-T 치료제 KLN-101의 임상 1상(inMMyCAR) 첫 환자 투여를 호주 시드니 Royal Prince Alfred 병원에서 시작했다고 발표하였다. KLN-101은 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 유전자 치료제로, 기존 ex vivo CAR-T 치료의 복잡한 제조 과정과 독성 문제를 극복할 수 있는 혁신적 치료법이다. 원문보기

Anocca AB 췌장암 대상 유전자 편집 T세포 치료제 임상 개발 위해 4600만 달러 투자 유치
스웨덴 임상 단계 T세포 면역치료제 회사인 Anocca AB는 2025년 8월, 췌장암 환자 대상 KRAS 유전자 돌연변이를 표적으로 하는 유전자 편집 T세포 치료제 VIDAR-1 임상 시험 진행을 위해 4600만 달러의 자금을 확보했다고 발표하였다. VIDAR-1은 KRAS 돌연변이 중 특히 췌장암 환자의 약 90%에서 발견되는 온코진 드라이버 변이를 겨냥한다. 원문보기

HPV 6/11 감염으로 인한 재발성 호흡기 유두종증(RRP) 대상 최초 FDA 승인 면역치료제 Papzimeos 출시
Precigen은 2025년 8월, 비복제성 아데노바이러스 벡터 기반 면역치료제 Papzimeos(조파포진 이미데노벡-드르바)를 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자 치료제로 FDA로부터 최초 승인받았다고 발표하였다. RRP는 HPV 6 또는 11 감염에 의해 발생하는 희귀 만성 질환으로, 기존에는 반복적 수술이 주 치료법이었다. Papzimeos는 12주간 4회 피하 주사하며, 임상시험에서 51.4% 환자가 12개월간 수술이 필요 없었고, 대부분 2년 이상 효과가 지속되었다. 본 치료제는 RRP의 근본 원인을 표적으로 하며, 환자 지원 프로그램도 운영 중이다. 원문보기

로키 펀드, 2025년 8월, 면역항암제 병용요법으로 간세포암(HCC) 환자 생존율 향상 확인
스페인 RETUD 등록 연구에서 469명의 간세포암 환자를 대상으로 면역항암제 병용요법(특히 아테졸리주맙+베바시주맙)이 다중 키나제 억제제 대비 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)을 유의하게 연장함을 보고하였다. 아테졸리주맙+베바시주맙군의 중간 PFS는 10.6개월, OS는 14.0개월로 가장 우수하였다. 간 기능 저하, 식도위 정맥류 등은 생존율 저하와 연관되었으며, 바이러스성 간염 환자는 생존율이 더 높았다. 원문보기

불응성 고형암 대상 면역항암제 도스탈리맙(dostarlimab) 단독요법 임상 결과 발표
Memorial Sloan Kettering Cancer Center 연구진은 103명의 다양한 고형암 환자(대장암, 위암, 자궁내막암, 전립선암 등)를 대상으로 mismatch repair deficiency (dMMR) 유전자 변이 환자에게 도스탈리맙 단독 면역항암제가 92%의 무병 생존율을 2년 이상 유지시키는 임상 결과를 발표하였다. 특히 직장암 환자 49명 전원이 수술 없이 완전 관해를 달성하는 등, dMMR 변이가 있는 암종에서 면역항암제 단독 치료의 유망성을 입증하였다. 원문보기

범용 mRNA 암 백신 개발 연구에서 면역관문억제제와 병용 시 종양 완전 소실 확인
University of Florida 연구팀은 2025년 8월, Nature Biomedical Engineering에 발표한 연구에서 특정 암 단백질을 표적하지 않고 면역계를 전반적으로 활성화하는 범용 mRNA 암 백신을 개발하였다. 이 백신은 면역관문억제제(PD-1 억제제)와 병용 시, 쥐 모델에서 치료 저항성 흑색종, 피부암, 뼈암, 뇌암 등의 종양을 완전히 소실시키는 효과를 보였다. 이 연구는 환자 맞춤형 백신과 달리, 면역계의 광범위한 활성화를 통한 새로운 암 치료 패러다임을 제시한다. 원문보기

암세포에 의한 신경 손상이 만성 염증 및 면역항암제 저항성 유발 기전 규명
MD Anderson Cancer Center 연구진은 2025년 8월, Nature에 발표한 공동연구에서 암세포가 신경의 미엘린 수초를 파괴하여 신경 손상을 유발하고, 이로 인한 만성 염증이 면역세포의 기능 저하 및 면역관문억제제(anti-PD-1) 치료 저항성을 초래함을 밝혔다. 신경 손상 신호 차단 또는 IL-6 경로 억제 병용 치료가 저항성을 극복하는 효과를 보였다. 이 연구는 암-신경-면역계 상호작용의 새로운 치료 표적을 제시한다. 원문보기

암세포 내 GCN1 및 IMPACT 단백질이 면역회피 및 면역항암제 반응에 미치는 영향 규명
Memorial Sloan Kettering Cancer Center 연구팀은 2025년 7월, Cancer Discovery에 발표한 연구에서 암세포 내 GCN1 단백질이 스트레스 반응을 유발하여 면역세포로부터 암세포를 은폐시키는 반면, IMPACT 단백질은 GCN1을 억제하고 면역 활성화를 촉진하여 면역관문억제제 치료 효과를 높임을 밝혔다. IMPACT 발현을 회복시키는 치료법이 췌장암 모델에서 면역항암제 효과를 증진시켰다. 원문보기

CAR-T 세포 치료제 ‘cilta-cel’의 다발성 골수종 장기 임상 결과 발표
Nature 저널에 따르면, 2025년 8월, 임상시험에서 CAR-T 치료제인 ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)이 다발성 골수종 환자에서 5년 이상 무재발 생존율 33%, 완전 관해율 33%를 기록하며 장기적 치료 효과를 입증하였다. 이는 혈액암 분야에서 CAR-T 치료의 유망한 장기 성과를 보여주는 중요한 연구이다. 원문보기

인공감미료 수크랄로스 섭취가 면역관문억제제 치료 효과 저해 가능성 보고
Oncology Nurse Advisor는 2025년 7월, 3개 환자 코호트 연구에서 인공감미료 수크랄로스 고섭취가 흑색종 및 비소세포폐암 환자의 면역관문억제제 치료 반응률과 무진행생존기간을 유의하게 감소시키는 연관성을 발견했다고 보도하였다. 동물모델에서도 수크랄로스 섭취가 면역세포 침윤 감소 및 종양 성장 촉진을 유발하였다. 이는 식이요법이 면역항암제 반응에 영향을 줄 수 있음을 시사한다. 원문보기

개인 맞춤형 암 면역치료용 네오안티젠 검출 서비스 ‘NeoSight’ 출시
REPROCELL은 2025년 8월, 차세대 엑솜 시퀀싱(WES)과 전사체 데이터를 통합 분석하여 환자 종양 내 발현되는 돌연변이 항원을 고신뢰도로 예측하는 네오안티젠 검출 서비스 ‘NeoSight’를 출시하였다. 이 서비스는 MHC 클래스 I/II 결합 예측 및 GMP 등급 펩타이드 생산 옵션을 제공하며, 개인 맞춤형 면역항암제 개발 및 연구에 활용된다. 원문보기

암세포에 의한 신경 손상이 면역관문억제제 저항성 유발 기전 규명
Moffitt Cancer Center, Karolinska Institutet, MD Anderson Cancer Center 공동 연구진은 2025년 8월, Nature에 발표한 연구에서 암세포가 신경을 침범하고 손상시키면 IL-6 및 1형 인터페론 신호를 통한 만성 염증이 유발되어 면역관문억제제(anti-PD-1) 치료 저항성을 초래함을 밝혔다. 신경 손상 신호 차단 및 IL-6 경로 억제 병용 치료가 저항성을 극복하는 효과를 보였다. 원문보기

캐나다에서 MSI-H/dMMR 대장암 및 간세포암 1차 치료용 Opdivo(니볼루맙)와 Yervoy(이필리무맙) 병용요법 승인
Bristol Myers Squibb Canada는 2025년 8월, 캐나다 보건부로부터 MSI-H 또는 dMMR 대장암 및 간세포암 환자의 1차 치료제로 Opdivo(니볼루맙)와 Yervoy(이필리무맙) 병용요법 승인을 받았다. CheckMate-8HW 및 CheckMate-9DW 3상 임상시험 결과를 근거로, 이 병용요법은 기존 치료 대비 무진행생존기간 및 전체생존기간을 유의하게 개선하였다. 원문보기

2025-08-22 by AIBIO and ed by WH.