Aug19 Monday BioTopic – drug discovery

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MIT 연구팀, AI를 활용해 내성균 치료용 신항생제 설계 및 개발 
MIT 연구팀은 2025년 8월, 인공지능(AI)을 이용해 완전히 새로운 항생제 2종을 설계하였다. AI로 설계된 신규 항생제는 내성균인 임질균과 MRSA(메티실린 내성 황색포도상구균)를 실험실 및 동물실험에서 효과적으로 사멸시켰다. 이 연구에서 AI는 기존에 알려지지 않은 3,600만 개 이상의 화합물을 분석하고, 독성 및 기존 항생제와의 유사성을 배제하는 과정을 거쳐 새로운 항생제 분자를 설계할 수 있었다. 후보 물질은 추가적인 최적화와 임상시험을 거쳐야 하지만, 항생제 개발에 있어 AI가 새로운 황금기를 열 수 있음을 시사한다. (2025년 8월) 원문보기

Recursion Pharmaceuticals, AI 기반 신약개발 플랫폼 확장 및 희귀질환·종양 신약 후보 확보
임상 단계 바이오텍 기업 Recursion Pharmaceuticals(RXRX)는 최근 희귀질환인 저인산혈증 치료를 위한 경구용 ENPP1 억제제 REV102의 권리를 Rallybio(RLYB)로부터 완전 인수하였다. 동시에, AI와 머신러닝을 접목한 자체 플랫폼 Recursion OS 2.0을 고도화하고, MIT와 협력해 Boltz-2 AI 모델을 BioHive-2 플랫폼에 적용하여 분자 발견 및 합성 가속화를 추진하고 있다. 이와같은 신약개발 플랫폼을 통하여 암과 희귀질환 분야에서 6개의 활성 신약 후보(종양 4개, 희귀질환 2개)를 집중적으로 개발하였다. 2025년 내 CDK7 억제제 REC-617과 가족성 선종성 용종증 치료제 REC-4881의 임상시험 개시 및 데이터 발표할 계획있다. (2025년 8월) 원문보기

Drug Target Review의 신약개발 연구 및 AI 활용 현황 요약
2025년 8월, Drug Target Review는 여러 분야에서의 신약개발 최신 연구를 소개하였다.

  • Evenamide라는 글루타메이트 조절제가 조현병의 양성, 음성 및 인지 증상을 동시에 타깃할 수 있음을 전임상 연구에서 확인하였다.
  • 원형 염색체 외 DNA(ecDNA)가 소아암 재발을 유도하는 ‘좀비’ 세포를 활성화하는 메커니즘을 발견하고 이를 표적으로 하는 치료법 개발 가능성을 제시하였다.
  • 경구용 펩타이드 약물 개발의 난제였던 생체이용률 문제를 극복하는 신기술들이 등장하여 주사제 대신 경구제로 펩타이드 약물 개발이 가속화될 전망이다.
  • 호주 연구진은 말라리아 기생충 단백질 복합체를 시각화하여 mRNA 백신 개발에 성공, 모기 내 기생충 번식을 차단해 전파를 막을 수 있는 차세대 백신을 제시하였다.
  • 존스 홉킨스 대학은 초기 인간 뇌 발달을 모사하는 다중 영역 뇌 오가노이드를 개발, 자폐증, 조현병, 알츠하이머 등 신경계 질환 연구에 혁신적 도구를 제공하였다.
  • 일본 연구진은 mRNA 전달 효율을 5배 향상시키는 새로운 지질 나노입자를 개발, 암 면역치료 효과를 높였다.
  • 겐트 대학 연구팀은 비타민 B1과 포도당의 조합이 패혈증 환자의 생존율을 크게 개선할 수 있음을 발견하였다.
    이 외에도 조현병, 유방암, 외상성 뇌손상, 루푸스 등 다양한 질환을 타깃으로 하는 신약 후보 및 치료 전략들이 활발히 연구되고 있다. (2025년 8월) 원문보기

비낭포성 기관지확장증 최초 치료제 승인 및 희귀질환·암 치료제 혁신적 진전
2025년 6월, FDA는 비낭포성 기관지확장증에 대한 최초 치료제를 승인하였으며, Duchenne 근이영양증 치료제에 대해 혁신 치료제 지정을 부여하였다. 또한, AstraZeneca의 Forxiga(다파글리플로진)가 만성 신장질환 치료에 대해 영국 NICE의 적응증 확대 권고를 받는 등 만성질환 치료 옵션이 확대되고 있다. 암 분야에서는 RNA 편집 치료제 개발을 위한 Eli Lilly와 Rznomics 간 13억 달러 규모의 계약 체결, 그리고 camizestrant가 진행성 유방암의 종양 진행 위험을 56% 감소시키는 임상 결과 발표 등 혁신적 성과가 보고되었다. (2025년 6월) 원문보기

Drug Discovery World:  AI와 첨단 기술, 신약개발 혁신 가속화

  • Drug Discovery World는 2025년 6월, AI가 신약개발 혁신에 미치는 영향과 도전과제를 다루는 웨비나를 개최하며, AI 기반 신약개발 전략 재고 및 임상시험 효율성 향상에 대한 논의를 진행하였다.
  • Oxford Nanopore Technologies와 Plasmidsaurus는 유전자 치료제 생산에 필수적인 아데노연관바이러스(AAV) 제품의 빠르고 정확한 특성 분석 기술을 선보였다.
  • Insilico Medicine은 AI 플랫폼을 활용해 ENPP1을 암 면역관문으로 확인하고, 이를 표적으로 하는 경구용 억제제 개발에 성공하였다.
  • Llama 유래 나노바디가 조현병 쥐 모델에서 인지 기능을 회복시키는 연구 결과도 발표되었다.
    이처럼 AI와 첨단 생명공학 기술이 신약 후보 발굴, 약물 전달, 면역치료 등 다양한 분야에서 신약개발을 가속화하고 있다. (2025년 5~6월) 원문보기

요약하면, 2025년 상반기부터 중반까지 AI 기반 신약개발 플랫폼과 첨단 생명공학 기술이 내성균 치료제, 희귀질환, 암, 신경계 질환 등 다양한 분야에서 혁신적 진전을 이루고 있으며, FDA 승인 및 임상시험 진입 등 실질적 성과도 가시화되고 있다. 특히 MIT와 Recursion Pharmaceuticals의 AI 활용 사례가 주목받고 있으며, AI 설계 항생제와 AI-가속 신약개발 플랫폼이 신약개발의 새로운 패러다임을 제시하고 있다.

2025-08-19 by AIBIO, ed by WH