Aug14 Wednesday BioTopic – gene editing

취리히 대학교, 겐트 대학교, ETH 취리히, AI 기반 정밀 유전자 편집 기술 개발 (2025년 8월)
취리히 대학교, 겐트 대학교, ETH 취리히 연구팀은 인공지능(AI)을 활용하여 CRISPR/Cas9 유전자 편집 후 세포가 DNA를 어떻게 복구하는지 예측하는 ‘Pythia’라는 도구를 개발하였다. 이 AI 기반 도구는 세포 내 DNA 복구 패턴을 학습해, 매우 정확한 유전자 변형과 통합을 가능하게 하는 작은 DNA 수리 템플릿을 설계한다. 인간 세포 배양, 생물의학 연구용 열대 개구리인 제노푸스(Xenopus), 그리고 살아있는 생쥐의 뇌 세포에서 성공적으로 검증되었다. 이 기술은 유전자 치료의 안전성과 효능을 높이고, 신경계 질환 등 다양한 질병 모델링과 차세대 유전자 치료 개발에 기여할 전망이다. 원문보기

아루스 대학교 병원, 만성 육아종증 치료를 위한 CYBA 및 CYBB 유전자 표적 편집 및 cDNA 삽입 전략 개발 (2025년 8월)
덴마크 아루스 대학교 병원 연구진은 만성 육아종증 질환(CGD)의 주요 원인인 CYBA와 CYBB 유전자의 변이를 교정하기 위한 CRISPR/Cas9 기반 유전자 편집 전략을 개발하였다. 특히, X-연관 CGD 환자를 위해 CD34+ 조혈모세포에 CYBB cDNA의 일부를 표적 삽입하는 범용 치료법을 제시하였다. 고충실도 Cas9과 D10A Cas9 닉아제닉스(Cas9n)를 활용해 오프타겟 편집과 염색체 전위 발생을 최소화하여 편집된 세포의 다계통 이식능력을 회복시켰다. 편집된 조혈모세포는 정상적인 NADPH 산화효소 활성을 회복하고, 감염 미생물 제거 능력을 갖추었으며, 면역결핍 생쥐 모델에서 장기 생착과 기능을 입증하였다. 이 연구는 CGD뿐 아니라 기타 유전성 면역결핍증 치료에 적용 가능한 정밀 유전자 치료법의 가능성을 열었다. 원문보기

상하이 정상대학교, YolTech Therapeutics, 비바이러스성 LNP 기반 mRNA 전달을 통한 인간 조혈모세포의 체내 유전자 편집 성공 (2025년 8월)
상하이 정상대학교와 YolTech Therapeutics 연구팀은 항체가 필요 없는 표적 지질 나노입자(LNP)를 이용해 조혈모세포(HSC)에 mRNA를 체내 전달하는 기술을 개발하였다. 이를 통해 전혈구성 베타-지중해빈혈(TDT) 환자 유래 HSC가 이식된 면역결핍 생쥐에서 γ-글로빈 유전자(HBG1/2) 프로모터의 효율적인 체내 베이스 편집을 달성하였다. 이 비바이러스성 전달 시스템은 HSC를 채취하거나 동원하지 않고도 유전자 편집을 가능하게 하여, 겸상적혈구병과 TDT 등 혈액질환에 대한 일회성 치료법 개발에 기여할 전망이다. 원문보기

MIT, 하버드 의대, Broad 연구진, CRISPR-Cas9 활성 신속 차단하는 항-CRISPR 단백질 전달 시스템 개발 (2025년 8월)
MIT, 하버드 의대, Broad 연구소 연구팀은 CRISPR-Cas9 유전자 편집 후 Cas9 효소의 비의도적 활성(오프타겟 효과)을 빠르고 정확하게 차단하는 세포 투과성 항-CRISPR 단백질 전달 시스템(LFN-Acr/PA)을 개발하였다. 이 시스템은 천연 항-CRISPR 단백질의 세포 내 전달 한계를 극복하고, 매우 낮은 농도에서도 Cas9 활성을 신속히 억제하여 유전자 편집의 특이성을 최대 40% 향상시켰다. 이 기술은 CRISPR 기반 유전자 치료의 안전성과 임상 적용 가능성을 크게 높일 것으로 기대된다. 원문보기

Mars, Pairwise와 협력하여 CRISPR 기반 유전자 편집 기술로 기후변화 및 질병에 강한 카카오 품종 개발 추진 (2025년 8월)
글로벌 제과기업 Mars는 농업용 유전자 편집 기업 Pairwise의 CRISPR 유전자 편집 플랫폼 ‘Fulcrum’을 라이선스하여 카카오 작물의 내병성 및 기후 적응성을 개선하는 연구개발을 진행 중이다. 이는 서아프리카 지역의 가뭄, 노화, 식물 질병 등으로 인한 카카오 공급 위기를 극복하고, 초콜릿 가격 상승 문제를 완화하기 위한 전략이다. Pairwise의 정밀 유전자 편집 기술은 전통 육종 대비 빠르고 정확한 품종 개발을 가능하게 하며, Mars는 이를 통해 안정적인 카카오 공급망 확보를 목표로 한다. 원문보기

Editas Medicine, 2025년 2분기 실적 발표 및 in vivo 유전자 편집 후보물질 선정 계획 (2025년 8월)
Editas Medicine은 2025년 2분기 재무실적과 함께, 9월에 첫 번째 in vivo 유전자 편집 개발 후보물질을 선정할 계획임을 발표하였다. 또한, 간세포 및 조혈모세포에서의 in vivo CRISPR 유전자 편집을 통한 치료적 단백질 발현 증가 및 질병 바이오마커 감소에 관한 전임상 데이터도 공개하였다. 회사는 2026년 중반까지 IND 신청을 목표로 하며, 2026년 말까지 인간 대상 개념 증명을 달성할 계획이다. Bristol Myers Squibb와의 협력 하에 CD19 HD Allo CAR T 프로그램의 첫 IND/CTA 승인도 이루어졌다. 원문보기

요약하면, 2025년 상반기부터 후반기에 걸쳐 세계 유수 대학과 연구기관, 바이오기업들이 AI와 CRISPR 기술을 융합하여 유전자 편집의 정확성과 안전성을 획기적으로 향상시키는 연구 성과를 발표하였다. 특히, AI 기반 DNA 수리 템플릿 설계, 고충실도 Cas9 및 닉아제닉스 활용, 비바이러스성 LNP 전달 시스템 개발, 그리고 식물 및 혈액질환 치료용 유전자 편집 후보물질 개발 등이 핵심 진전으로 꼽힌다. 또한, Mars와 Pairwise의 협력 사례는 농업 분야에서 유전자 편집 기술의 실용적 적용 가능성을 보여준다. 이들 기술 발전은 유전자 치료의 임상 적용 확대와 농업 생산성 향상에 크게 기여할 전망이다.

2025-08-14 by AIBIO