Oct23 Wednesday BioTopic – gene editing
MIT, 2025년 10월, 정밀 유전자 편집 도구 개발로 의학 혁신 기대
MIT 연구진은 2025년 10월, 유전자 편집의 정밀도를 획기적으로 높인 새로운 도구를 개발하였다. 이 기술은 유전자 편집의 정확성을 극대화하여 유전 질환 치료와 DNA 기능 연구에 새로운 가능성을 열었다. 특히, 머신러닝을 활용해 맞춤형 효소를 설계하고, 스마트 전달 시스템을 개발하여 치료 수준의 유전자 크기 편집이 가능해졌다. (2025년 10월) 원문보기
Mass General Brigham 및 Beth Israel Deaconess Medical Center, STITCHR 유전자 편집 도구 개발
2025년 4월, Mass General Brigham과 Beth Israel Deaconess Medical Center 연구팀은 STITCHR라는 새로운 유전자 편집 도구를 개발하였다. 이 도구는 치료용 유전자를 특정 위치에 삽입하면서 원치 않는 돌연변이를 최소화하는 혁신적 기술로, 기존 CRISPR가 모든 유전체 위치를 타겟팅하지 못하는 한계를 극복하였다. (2025년 4월) 원문보기
Northwestern University, CRISPR 전달 효율 3배 향상 나노구조체 개발
Northwestern University 연구진은 2025년 9월, CRISPR 유전자 편집 도구를 세포 내로 안전하고 효율적으로 전달하는 구형 DNA 코팅 나노입자(LNP-SNA)를 개발하였다. 이 기술은 기존 백신 전달 시스템 대비 세포 진입률을 3배 향상시키고 독성을 크게 줄여, 유전 질환 치료에 CRISPR의 잠재력을 극대화하였다. (2025년 9월 7일) 원문보기
CRISPR Therapeutics, SyNTase 플랫폼으로 알파-1 안티트립신 결핍증 치료 가능성 제시
CRISPR Therapeutics는 2025년 10월, SyNTase라는 새로운 유전자 편집 플랫폼을 공개하며 알파-1 안티트립신 결핍증(AATD) 동물 모델에서 90% 이상의 유전자 교정률과 5배 증가한 치료 효과를 보였다고 발표하였다. 이 플랫폼은 2026년 임상시험 진입을 목표로 하고 있으며, 기존 프라임 에디팅 기술과의 차별성을 두고 있다. (2025년 10월) 원문보기
Intellia 및 Beam Therapeutics, 희귀 질환 대상 유전자 편집 임상시험 긍정적 결과 발표
2025년 10월, Intellia는 HAE(유전성 혈관부종) 치료 후보인 lonvoguran ziclumeran(lonvo-z)의 임상 1/2상에서 칼리크레인 수치를 60% 이하로 장기간 감소시키는 긍정적 데이터를 발표하였다. 또한 Beam Therapeutics는 AATD 치료를 위한 BEAM-302 후보물질이 단일 치료로 질병의 핵심 기능을 회복시키는 임상 증거를 지속적으로 확보하고 있다고 밝혔다. (2025년 10월) 원문보기
Boston 연구진, 희귀 간질환 아동 대상 맞춤형 베이스 에디터 임상시험 FDA 승인 신청 예정
Massachusetts General Hospital과 Broad Institute 연구진은 베이스 에디터를 활용해 희귀 간질환 아동 ‘Baby KJ’를 성공적으로 치료한 후, 2025년 겨울 FDA에 7가지 요산 회로 장애 환자를 대상으로 하는 임상시험 승인을 신청할 계획이다. 이 기술은 단일 DNA 염기 교체를 정밀하게 수행하여 희귀 질환 치료에 혁신적 전환점을 마련하였다. (2025년 10월) 원문보기
Roslin Institute, 유전자 편집으로 고전 돼지열병 내성 돼지 개발
2025년 10월, Roslin Institute 연구진은 고전 돼지열병(CSF)에 내성을 가진 돼지 라인을 유전자 편집 기술로 개발하였다. 실험에서 편집된 돼지들은 바이러스 노출 후에도 질병에 저항성을 보여, 가축 질병 관리와 축산업 혁신에 중요한 진전을 이루었다. (2025년 10월) 원문보기
University of Pennsylvania, mvGPT 기술로 유전자 편집·발현·억제 동시 구현
University of Pennsylvania 공학부 내 Center for Precision Engineering for Health 연구팀은 2025년 1월, 유전자 편집뿐 아니라 유전자 발현 활성화와 억제를 동시에 수행할 수 있는 최소 다기능 유전 조절 기술(mvGPT)을 개발하였다. 이 기술은 유전 질환 치료와 DNA 기능 연구에 새로운 가능성을 제공한다. (2025년 1월) 원문보기
RNA 편집, 유전자 치료의 차세대 분야로 부상
2025년, 여러 연구진은 DNA를 영구적으로 변경하는 기존 유전자 편집과 달리 RNA 편집이 유전자 발현 후 단계에서 변화를 주어 부작용 위험을 줄이고 일시적 치료 효과를 낼 수 있음을 입증하였다. 예를 들어, RNA 편집 치료법은 안전하게 VEGF 수치를 낮춰 습성 황반변성 치료에 적용 중이며, FDA 임상시험 승인을 앞두고 있다. 원문보기
유전자 편집, 기후변화 대응 농업 생산성 유지에 필수적 역할 기대
2025년 10월, 유전자 편집 기술이 기후 변화로 인한 농업 생산성 저하를 막는 유일한 해결책이 될 수 있다는 분석이 제기되었다. 유전자 편집을 통해 질병 저항성 및 환경 적응력이 높은 작물과 가축 개발이 가능해져 식량 안보에 기여할 전망이다. 원문보기
요약하면, 2025년 들어 MIT, Mass General Brigham, Northwestern University, CRISPR Therapeutics 등 주요 연구기관과 기업들이 유전자 편집의 정밀도, 효율성, 안전성을 크게 향상시키는 혁신적 기술들을 발표하였다. 특히, 베이스 에디팅과 신개념 편집 플랫폼 SyNTase, STITCHR 도구, 나노입자 기반 전달 시스템 등이 임상 및 전임상 단계에서 유망한 결과를 보이고 있다. 또한, 희귀 질환 치료, 가축 질병 내성, 농업 생산성 유지 등 다양한 분야에서 유전자 편집 기술의 적용이 확대되고 있다. RNA 편집 역시 차세대 유전자 치료법으로 주목받으며 임상시험 단계에 진입하고 있다. 이러한 발전은 유전자 편집이 의학, 농업, 보존 생물학 등 다방면에서 혁신을 이끌고 있음을 보여준다.
2025-10-23 by AIBIO