Jul31 Wednesday BioTopic – gene editing
일본 미에대학, CRISPR-Cas9로 다운증후군 원인인 21번 염색체 추가 복제 제거 성공
미에대학 연구팀은 2025년 7월, CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술을 활용해 다운증후군의 원인인 21번 염색체의 추가 복제(삼염색체)를 실험실에서 배양한 인간 세포에서 선택적으로 제거하는 데 성공하였다. 이 연구는 줄기세포뿐 아니라 성숙한 피부 섬유아세포에서도 추가 염색체를 제거하여 세포의 유전자 발현과 단백질 생산이 정상화되고, 신경계 발달 관련 유전자의 활성화 및 대사 관련 유전자의 억제가 관찰되었다. 또한, 편집된 세포는 성장 속도가 빨라지고 세포 스트레스와 노화와 관련된 활성 산소 생성이 감소하는 등 세포 기능이 개선되었다. 다만, 일부 정상 염색체가 영향을 받는 오프타겟 효과 문제를 해결하기 위해 가이드 RNA의 정밀도를 높이는 연구가 진행 중이다. 이 기술은 다운증후군의 생물학적 부담을 완화하는 데 기여할 수 있으며, 향후 재생의학 및 줄기세포 치료에 응용될 가능성이 있다. (2025년 7월) 원문보기
텍사스대 사우스웨스턴 의대, 폐 줄기세포 대상 CRISPR 유전자 편집으로 낭포성 섬유증 장기 교정 달성
텍사스대 사우스웨스턴 의대 연구팀은 2025년 7월, 폐 줄기세포에 특화된 지질 나노입자(LNP)를 이용해 CRISPR-Cas9 및 아데닌 베이스 에디터(ABE)를 전달, 낭포성 섬유증(CF) 마우스 모델에서 70% 이상의 유전자 편집 효율과 660일 이상 지속되는 유전자 교정을 달성하였다. 특히, CFTR 유전자 내 R553X 돌연변이(비기능성 단백질 생성 원인)를 ABE로 교정해 정상 단백질 기능을 회복시켰으며, 인간 기관지 상피세포에서도 유사한 효과를 확인하였다. 비바이러스성 전달법으로 면역 반응과 삽입 돌연변이 위험을 줄여 안전성을 높였으며, 이 기술은 낭포성 섬유증을 포함한 다양한 유전성 폐 질환 치료에 적용 가능할 전망이다. (2025년 7월) 원문보기
브로드 연구소 데이비드 리우 연구팀, 희귀 소아 질환 ‘교대성 편마비증’ 치료 위한 프라임 에디팅 기술 개발 및 쥐 모델서 효과 입증
브로드 연구소의 데이비드 리우 연구팀은 2025년 7월, 프라임 에디팅 기술을 이용해 교대성 편마비증(AHC)을 유발하는 ATP1A3 유전자 돌연변이 4종을 인간 세포에서 교정하고, AAV9 바이러스 벡터를 통해 쥐 뇌 신경세포에 전달해 증상 개선과 생존율 증가를 확인하였다. 프라임 에디팅은 DNA 이중가닥 절단 없이 RNA 템플릿을 이용해 특정 염기를 교체하는 정밀 유전자 편집법으로, 뇌 조직 내 약 50%의 교정 효율을 달성해 뇌 질환 치료에 획기적인 가능성을 제시하였다. 현재 임상시험 진입을 위한 추가 최적화와 환자단체 및 제조사와 협력 중이다. (2025년 7월) 원문보기
이스라엘 텔아비브대학, 대규모 CRISPR 라이브러리 활용한 토마토 품종 개선용 유전자 편집 기술 개발
텔아비브대학 연구팀은 2025년 7월, 15,804개의 sgRNA를 포함하는 대규모 CRISPR 라이브러리를 설계하여 토마토 내 유전자 가족을 동시에 편집하는 기술을 개발하였다. 이를 통해 약 1,300개의 독립적인 CRISPR 라인을 생성하고, 과일의 맛, 모양, 영양소 흡수 및 병원체 반응 등 다양한 형질 개선 돌연변이를 확인하였다. 또한, CRISPR-GuideMap이라는 이중 바코드 태깅 및 심층 시퀀싱 기반의 sgRNA 매핑 시스템을 개발해 유전자 기능 분석의 효율성을 높였다. 이 기술은 다양한 작물에 적용 가능하며 식량 안보에 기여할 전망이다. (2025년 7월) 원문보기
국제 연구진, 멸종 위기종 보존 위한 유전자 편집 활용 방안 제시
영국 이스트앵글리아대학의 Cock van Oosterhout 교수와 미국 콜로설 바이오사이언스 등 국제 연구팀은 2025년 7월, 멸종 위기종의 유전적 다양성 회복을 위해 박물관 표본 및 관련 종에서 유전자를 재도입하는 유전자 편집 기술 활용 방안을 제안하였다. 이들은 유전자 편집이 기존 보존 방법과 병행되어야 하며, 생태계 영향 및 윤리적 고려가 필수적임을 강조하였다. 유전자 편집은 면역계 유전자 변이 복원, 기후 적응 유전자 도입 등 멸종 위기종의 적응력 향상에 기여할 수 있다. (2025년 7월) 원문보기
스탠포드대, AI 기반 ‘CRISPR-GPT’ 시스템 개발…유전자 편집 실험 설계 및 분석 자동화
스탠포드대 연구팀은 2025년 7월, 대형 언어 모델(LLM)을 활용해 CRISPR 유전자 편집 실험 설계, sgRNA 디자인, 전달 방법 선택, 데이터 분석 등을 자동화하는 ‘CRISPR-GPT’ 시스템을 개발하였다. 이 시스템은 다중 에이전트 구조로, 사용자 요청에 따라 실험 계획을 분해·조합하고, 외부 데이터베이스 및 문헌 검색을 통해 최신 정보를 반영한다. 초보자부터 전문가까지 다양한 사용자에 맞춘 모드를 제공하며, 실제 실험에서 4개 유전자 동시 편집과 2개 유전자 활성화에 성공하였다. 또한, 인간 전문가 평가에서 기존 LLM 대비 정확도와 효율성이 크게 향상됨을 확인하였다. 윤리적·안전성 문제를 고려해 인간 배아 편집 등 위험한 요청은 차단하는 기능도 포함한다. (2025년 7월) 원문보기
한국생명공학연구원(KRIBB) 연구팀은 2025년 6월, CRISPR-Cas13d 기반 RNA 가위를 이용해 조로증(Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome)의 원인 단백질인 프로제린(progerin) RNA를 선택적으로 제거하는 치료법을 개발하였다. DNA를 영구적으로 변형하는 기존 CRISPR-Cas9과 달리 RNA를 표적으로 하여 안전성과 가역성을 높였으며, 마우스 모델에서 탈모, 피부 위축, 척추 만곡 등 조로증 증상을 현저히 개선하였다. 이 기술은 조로증뿐 아니라 노화 관련 질환, 암, 신경퇴행성 질환 치료에도 적용 가능할 전망이다. (2025년 6월) 원문보기
미국 텍사스대, 낭포성 섬유증 치료 위한 폐 줄기세포 대상 비바이러스성 CRISPR 유전자 편집법 개발
텍사스대 사우스웨스턴 의대 연구팀은 2025년 7월, 폐 줄기세포에 특화된 지질 나노입자(LNP)를 이용해 CRISPR-Cas9과 아데닌 베이스 에디터(ABE)를 전달, 낭포성 섬유증 마우스 모델에서 70% 이상의 유전자 편집 효율과 660일 이상 지속되는 유전자 교정을 달성하였다. R553X 돌연변이 교정을 통해 CFTR 단백질 기능을 정상 수준으로 회복시켰으며, 인간 기관지 상피세포에서도 유사한 효과를 확인하였다. 비바이러스성 전달법으로 면역 반응과 삽입 돌연변이 위험을 줄여 안전성을 높였으며, 다양한 유전성 폐 질환 치료에 적용 가능할 전망이다. (2025년 7월) 원문보기
미국 브로드 연구소, AI 기반 ‘CRISPR-GPT’ 개발로 유전자 편집 실험 설계 및 분석 자동화 혁신
브로드 연구소 연구팀은 2025년 7월, 대형 언어 모델(LLM)과 AI 에이전트 시스템을 결합한 ‘CRISPR-GPT’를 개발하여 유전자 편집 실험의 계획, sgRNA 설계, 전달 방법 선택, 데이터 분석 등을 자동화하였다. 이 시스템은 다중 에이전트 협업 구조로, 사용자 요청에 맞춰 실험을 분해·조합하고, 최신 문헌과 전문가 토론 데이터를 활용해 정확도를 높였다. 실제 실험에서 초보 연구자도 4개 유전자 동시 편집과 2개 유전자 활성화에 성공했으며, 인간 전문가 평가에서 기존 LLM 대비 정확도와 효율성이 크게 향상됨을 확인하였다. 윤리적 위험 및 개인정보 보호를 위한 안전장치도 포함되어 있다. (2025년 7월) 원문보기
국제 연구진, 멸종 위기종 보존 위한 유전자 편집 활용 방안 제시
영국 이스트앵글리아대학의 Cock van Oosterhout 교수와 미국 콜로설 바이오사이언스 등 국제 연구팀은 2025년 7월, 멸종 위기종의 유전적 다양성 회복을 위해 박물관 표본 및 관련 종에서 유전자를 재도입하는 유전자 편집 기술 활용 방안을 제안하였다. 이들은 유전자 편집이 기존 보존 방법과 병행되어야 하며, 생태계 영향 및 윤리적 고려가 필수적임을 강조하였다. 유전자 편집은 면역계 유전자 변이 복원, 기후 적응 유전자 도입 등 멸종 위기종의 적응력 향상에 기여할 수 있다. (2025년 7월) 원문보기
브로드 연구소 데이비드 리우 연구팀, 희귀 소아 질환 ‘교대성 편마비증’ 치료 위한 프라임 에디팅 기술 개발 및 쥐 모델서 효과 입증
브로드 연구소의 데이비드 리우 연구팀은 2025년 7월, 프라임 에디팅 기술을 이용해 교대성 편마비증(AHC)을 유발하는 ATP1A3 유전자 돌연변이 4종을 인간 세포에서 교정하고, AAV9 바이러스 벡터를 통해 쥐 뇌 신경세포에 전달해 증상 개선과 생존율 증가를 확인하였다. 프라임 에디팅은 DNA 이중가닥 절단 없이 RNA 템플릿을 이용해 특정 염기를 교체하는 정밀 유전자 편집법으로, 뇌 조직 내 약 50%의 교정 효율을 달성해 뇌 질환 치료에 획기적인 가능성을 제시하였다. 현재 임상시험 진입을 위한 추가 최적화와 환자단체 및 제조사와 협력 중이다. (2025년 7월) 원문보기
스탠포드대, AI 기반 ‘CRISPR-GPT’ 시스템 개발…유전자 편집 실험 설계 및 분석 자동화
스탠포드대 연구팀은 2025년 7월, 대형 언어 모델(LLM)을 활용해 CRISPR 유전자 편집 실험 설계, sgRNA 디자인, 전달 방법 선택, 데이터 분석 등을 자동화하는 ‘CRISPR-GPT’ 시스템을 개발하였다. 이 시스템은 다중 에이전트 구조로, 사용자 요청에 따라 실험 계획을 분해·조합하고, 외부 데이터베이스 및 문헌 검색을 통해 최신 정보를 반영한다. 초보자부터 전문가까지 다양한 사용자에 맞춘 모드를 제공하며, 실제 실험에서 4개 유전자 동시 편집과 2개 유전자 활성화에 성공하였다. 또한, 인간 전문가 평가에서 기존 LLM 대비 정확도와 효율성이 크게 향상됨을 확인하였다. 윤리적·안전성 문제를 고려해 인간 배아 편집 등 위험한 요청은 차단하는 기능도 포함한다. (2025년 7월) 원문보기
미국 텍사스대 사우스웨스턴 의대, 폐 줄기세포 대상 CRISPR 유전자 편집으로 낭포성 섬유증 장기 교정 달성
텍사스대 사우스웨스턴 의대 연구팀은 2025년 7월, 폐 줄기세포에 특화된 지질 나노입자(LNP)를 이용해 CRISPR-Cas9 및 아데닌 베이스 에디터(ABE)를 전달, 낭포성 섬유증 마우스 모델에서 70% 이상의 유전자 편집 효율과 660일 이상 지속되는 유전자 교정을 달성하였다. 특히, CFTR 유전자 내 R553X 돌연변이(비기능성 단백질 생성 원인)를 ABE로 교정해 정상 단백질 기능을 회복시켰으며, 인간 기관지 상피세포에서도 유사한 효과를 확인하였다. 비바이러스성 전달법으로 면역 반응과 삽입 돌연변이 위험을 줄여 안전성을 높였으며, 이 기술은 낭포성 섬유증을 포함한 다양한 유전성 폐 질환 치료에 적용 가능할 전망이다. (2025년 7월) 원문보기
2025-07-31 by AIBIO, edWH