Wednesday biotopic : gene editing

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Biotopic Wednesday: gene editing

네덜란드 연구진, 미토콘드리아 DNA 돌연변이 교정에 성공한 정밀 유전자 편집 기술 개발
네덜란드의 연구팀은 미토콘드리아 DNA에 존재하는 해로운 돌연변이를 교정하는 데 성공하였다. 이들은 DdCBE(이중 가닥 DNA 아미노기 전이효소 독소 A 유래 시토신 염기 편집기)라는 베이스 에디터를 활용하여 DNA 염기 하나를 절단 없이 정확히 바꾸는 기술을 적용하였다. 기존 CRISPR 기술은 미토콘드리아 막을 통과하지 못해 미토콘드리아 DNA 편집에 한계가 있었으나, 이번 연구는 이를 극복하였다. 연구진은 간세포와 환자 유래 피부세포에서 각각 미토콘드리아 돌연변이를 인위적으로 생성하고, 이를 베이스 에디터로 교정하여 미토콘드리아 기능이 회복됨을 확인하였다. 또한, mRNA 형태로 베이스 에디터를 지질 나노입자에 담아 전달하는 방식을 개발해 세포 독성을 줄이고 편집 효율을 높였다. 핵 DNA에 대한 비표적 편집은 최소화되었으며, 미토콘드리아 DNA 내에서만 일부 비표적 변화가 관찰되었다. 이 기술은 미토콘드리아 질환 치료와 질병 모델링에 유망한 진전으로 평가된다. (2025년 6월 24일) 출처

미국 연구진, 겸상적혈구병(SCD) 치료 위한 아데닌 베이스 에디팅 기술 임상 적용 가시화
에모리 대학교, 하버드 의대, Beam Therapeutics 연구팀은 아데닌 베이스 에디터(ABE8e)를 이용해 SCD의 원인인 글루타민산-발린(Glu6Val) 돌연변이를 글루타민산-알라닌(Glu6Ala)으로 교정하는 전략을 개발하였다. 이 변이는 자연 발생하는 무해한 HbG-Makassar 단백질을 생성하여 저산소 조건에서도 적혈구가 겸상화되지 않고 정상 기능을 유지한다. 연구진은 환자 유래 조혈모세포(CD34+)를 전기천공법으로 편집 후 적혈구로 분화시켜 80% 이상의 편집 효율과 기능 회복을 확인하였다. 또한, 편집된 세포를 면역결핍 생쥐에 이식하여 장기적 발현과 이식 성공을 입증하였다. 아데닌 베이스 에디팅은 DNA 이중가닥 절단 없이 단일 염기 교정이 가능해 오프타겟 및 세포 손상을 최소화하며, SCD 및 기타 혈액 질환 치료에 혁신적 가능성을 제시한다. (2025년 6월) 출처

Broad Institute, 맞춤형 유전자 편집 치료제 개발 가속화
Broad Institute의 데이비드 리우 교수 연구팀은 2025년 5월, 단일 염기 교정 기술인 베이스 에디팅과 프라임 에디팅을 활용해 희귀 유전 질환 환자 맞춤형 치료제를 개발하고 임상에 적용하는 데 성공하였다. 첫 사례로, 단백질 대사 장애를 가진 아기 K.J.가 베이스 에디팅 치료를 받고 정상적인 단백질 대사 기능을 회복하였다. 이 치료는 지질 나노입자에 편집 효소를 탑재해 간세포에 직접 전달하는 방식으로, 기존 치료법 대비 빠른 개발과 높은 안전성을 보였다. 연구팀은 이러한 맞춤형 치료를 2030년까지 1,000명 이상의 환자에게 제공하는 것을 목표로, 진단, 제조, 규제 승인 과정을 통합하는 국가 차원의 유전자 치료 센터 설립을 제안하였다. (2025년 5월) 출처

UT Southwestern Medical Center, 희귀 평활근 질환 전임상 모델에서 유전자 편집으로 증상 차단
UT Southwestern Medical Center 연구진은 희귀 평활근 질환의 증상을 전임상 동물 모델에서 유전자 편집 기술로 차단하는 데 성공하였다. 이 연구는 평활근 세포에 영향을 미치는 유전 질환 치료를 위한 유전자 치료제 개발 가능성을 시사한다. (2025년 6월) 출처

식물 유전자 편집, 조직 배양 없이 바이러스 매개 전달 기술 발전
미네소타 대학교 연구팀은 식물 유전자 편집에서 조직 배양에 의존하지 않고 RNA 바이러스를 이용해 유전자를 편집하는 기술(VIGE)을 발전시켰다. 이 방법은 기존 조직 배양 기반 전통적 유전자 편집의 한계를 극복하며, 식물 개량과 농업 혁신에 새로운 가능성을 열었다. (2025년 6월) 출처

“Delete-To-Recruit” 기술, CRISPR로 유전자와 조절 요소 거리 조절해 유전자 활성화
Hubrecht Institute 연구진은 CRISPR-Cas9을 이용해 유전자와 원격 조절 요소인 인핸서를 연결하는 DNA 조각을 제거함으로써, 태아 시기에만 활성화되는 유전자를 재활성화하는 “Delete-To-Recruit” 방식을 개발하였다. 이 기술은 겸상적혈구병과 베타-지중해빈혈 등 혈액 질환 치료에 적용 가능하며, 기존 유전자 치료법 대비 비용과 부작용 측면에서 장점을 가진다. (2025년 6월) 출처

호주 대학, 농업용 유전자 편집 규제의 중요성 강조
애들레이드 대학교 연구진은 농업용 유전자 편집 기술의 안전하고 책임 있는 활용을 위해 명확한 규제 체계가 필수적임을 강조하였다. 유전자 편집 작물에 대한 규제는 국가별로 상이하며, 호주에서는 2019년부터 SDN-1 기술을 이용한 작은 DNA 변형은 기존 GMO와 달리 규제 대상에서 제외하는 등 변화가 있었다. 연구진은 규제가 혁신의 장애물이 아니라 사회적 가치와 안전을 보장하는 필터 역할을 한다고 주장하였다. (2025년 6월) 출처

제약사 Eli Lilly, 유전자 편집 스타트업 Verve Therapeutics 10억 달러에 인수
Eli Lilly는 심혈관 질환 치료제 개발을 위해 유전자 편집 스타트업 Verve Therapeutics를 약 10억 달러에 인수하였다. 이번 인수는 심장병 치료 분야에서 유전자 편집 기술의 상업적 활용 확대를 의미한다. (2025년 6월) 출처

유전자 편집 분야, 2016년부터 2025년까지 384건의 협력 및 라이선스 계약 분석 보고서 발간
ResearchAndMarkets.com은 2016년부터 2025년까지 발표된 384건의 유전자 편집 관련 협력, 연구개발, 라이선스 계약을 종합 분석한 보고서를 발간하였다. 이 보고서는 세계 주요 바이오제약 기업들의 유전자 편집 기술 상용화 및 파트너십 동향을 상세히 다룬다. (2025년 6월) 출처

유전자 편집 기술 시장, 2025년 250억 달러 규모에서 2034년 1,174억 달러로 급성장 전망
글로벌 세포 및 유전자 치료 시장은 2025년 약 250억 달러에서 연평균 18.7% 성장해 2034년 약 1,174억 달러에 이를 것으로 전망된다. 이는 암, 유전 질환, 희귀 질환을 타깃으로 하는 첨단 치료제 수요 증가에 기인한다. 출처

UNIGE 연구진, 암과 자폐증 치료 혁신 가능성 가진 새로운 유전자 조절 단백질 발견
제네바 대학교(UNIGE) 연구팀은 유전자 발현 조절에 핵심적인 역할을 하는 두 단백질 MLF2와 RBM15를 발견하였다. 이들은 크로마틴 구조를 조절해 특정 유전자의 활성화를 통제하며, 이들의 기능 이상은 피부암 및 자폐증 등 신경발달 장애와 연관될 수 있다. CRISPR-Cas9 스크리닝을 통해 밝혀진 이 단백질들은 향후 표적 치료제 개발의 유망한 후보로 주목받고 있다. (2025년) 출처

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