Biotopic Wednesday – gene editing

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Biotopic Wednesday: gene editing

  1. 에li Lilly의 Verve Therapeutics 인수
  • 에li Lilly는 심혈관 질환 치료를 위한 유전자 편집 신약 개발을 위해 Verve Therapeutics를 약 10억 달러에 인수하는 계약을 체결했다. 이 거래는 기존 협력을 기반으로 하며 프리미엄을 지불한 중요한 이정표로 평가된다.
  • Verve Therapeutics는 일회 투여(single-dose) 유전자 편집 치료제를 개발 중이며, 이 치료제는 죽상동맥경화증(atherosclerotic cardiovascular disease, ASCVD) 위험 감소를 목표로 한다.
  • 이번 인수는 유전자 편집 기술에 대한 제약사의 장기적 투자 확대와 시장 신뢰를 반영하며, Editas Medicine, CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics 등 관련 기업들의 주가에도 긍정적 파급효과가 예상된다.
  • 거래 완료는 2025년 3분기로 예정되어 있다.
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  1. 유전자 편집 치료의 임상 및 연구 진전
  • St. Jude Research가 개발한 중증 혈우병 B형 치료용 유전자 편집 치료가 10년 이상 지속되는 내구성을 보였다는 연구가 New England Journal of Medicine에 발표되었다. 10명의 환자가 치료 후 Factor IX 단백질 생성이 유지되어 출혈 사건이 현저히 감소했고, 기존 정기 주사 치료를 중단하거나 감량할 수 있었다.
  • 이는 일회성 유전자 치료가 장기간 효과를 가질 수 있음을 시사해 유전자 치료제 비용 문제에 대한 긍정적 신호이다.
  • 또한, 최근 Neoclease라는 AI 기반 유전자 편집 플랫폼을 가진 보스턴 소재 스타트업이 Merck KGaA의 지원을 받아 파킨슨병 등 6,000여 개 유전 질환 치료제로의 확장 가능성을 모색 중이다.
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  1. 유전자 편집 기술의 확장 적용 사례
  • UT Southwestern Medical Center 연구진은 알파-1 항트립신 결핍증(alpha-1 antitrypsin deficiency)이라는 희귀 유전 질환 모델에서 간과 폐를 동시에 표적하는 유전자 편집 전달 시스템을 개발했다. 이는 다양한 장기를 동시에 대상으로 하는 치료제 개발의 가능성을 보여준다.
  • 플로리다 주 연구자들은 유전자 편집 기술로 감귤 나무를 해충으로부터 보호하는 연구를 진행 중이며, 이는 농업 분야에서의 유전자 편집 활용 확대를 나타낸다.
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  1. 유전자 편집 관련 시장 동향과 전망
  • 글로벌 올리고뉴클레오타이드 합성 시장은 2024년부터 2031년까지 연평균 성장률 10.49%를 기록하며 2024년 27.8억 달러에서 2031년 57.5억 달러까지 성장할 것으로 전망된다.
  • 이 시장 성장은 맞춤형 의약품, 분자 진단, 유전체 연구 확대에 따른 수요 증가와 합성 기술의 자동화, 맞춤화 발전에 기인한다. 그러나 높은 생산 비용, 규제 복잡성, 안정성 및 전달 문제 등이 과제로 남아 있다.
  • 주요 업체로는 Thermo Fisher Scientific, Agilent Technologies, Eurofins Genomics, Integrated DNA Technologies 등이 있다.
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  1. 기타 주요 소식
  • Editas Medicine는 인-비보(in vivo) 유전자 편집에 전략적으로 집중하며 파이프라인과 비용 구조를 조정 중이다.
  • Prime Medicine은 프라임 에디팅(Prime Editing) 기술을 기반으로 한 유전자 편집 치료제를 개발 중이나 재정적 도전에 직면해 있다.
  • 다국적 기업과 연구소들은 AI를 접목한 혁신적 유전자 편집 플랫폼 개발과, 원격 수술 등 첨단 의료 기술과 융합을 추진하고 있다.

요약하면, 유전자 편집 분야는 에li Lilly의 대규모 인수합병, 장기간 내구성 입증된 치료제 연구, AI 기반 혁신 플랫폼 등장, 다기관 표적 치료 시스템 개발, 그리고 유전체 및 분자 진단 수요 증가에 힘입어 빠르게 성장하고 있음을 알 수 있다. 앞으로도 규제와 비용 문제를 극복하며 심혈관, 혈우병, 신경계 질환 등 다양한 영역에서 유전자 편집 치료법이 확대 적용될 전망이다.